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【神经退行性疾病】NPC1基因复合杂合突变致尼曼-匹克病C型一家系
真知不罕见 | 面肩肱型肌营养不良：临床表现篇
首个体内CRISPR基因编辑疗法开展3期临床，用于治疗罕见病ATTR！
6.1亿美元！默沙东收购罕见病制药商Caraway
湖北恩施神经系统疑难罕见病会诊中心成立
新型基因候选疗法EPI-321获得孤儿药资质，用于治疗FSHD丨柯西国外资讯
【NF资讯】基因靶向治疗神经纤维瘤病和神经鞘瘤病：路径临床试验
刚刚！一地发文，10种药物可超说明书用于儿科罕见病治疗！
国家医保谈判收官！罕见病药物开谈，有谈判代表分享：氛围友好高效！
血栓性血小板减少性紫癜药物获FDA孤儿药资格认定
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胡善联：卫生技术评估新进展对我国医保定价的启迪
《进行性骨化性纤维发育不良患者社会学调查报告》正式发布
基因编辑迎重大突破！全球首个上市药物 ，可同时治疗两种罕见病！
基因疗法正在挑战传统医学实践，距离真正临床应用尚且任重道远
罕见病目录已公布两批，业界缘何还在倡议罕见病立法
用AAV递送抗体治疗渐冻症，这家公司获1.39亿美元A轮融资
BeliteBio在美国眼科医师协会年会上公布了为期24个月的Tinlarebant治疗儿童期Sta
全球首款治疗镰刀细胞贫血的基因编辑疗法英国获批，由Vertex和CRISPR联合开发
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软骨发育不全口服药物获FDA孤儿药资格认定
是否会将更多罕见病药品引入中国？ 她坚定地说：是的！
上海市医师协会罕见病专业委员会成立大会暨首届年会即将召开
小胖威利关爱日丨关注“吃不饱的天使”
度伐利尤单抗联合化疗在华获批 为胆道癌首个免疫治疗方案
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