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持续做好罕见病防治工作（人民时评）
基因疗法治疗溶酶体疾病获FDA儿科罕见病资格认定
ASO药物上市新进展|EMA接受Tofersen上市许可申请，治疗SOD1-ALS
基因疗法治疗胱氨酸贮积症临床试验完成所有患者给药
T细胞疗法治疗肝母细胞瘤获FDA孤儿药资格认定
家庭康复咨询师教您避坑 ｜ 笑岩工作室家庭康复咨询公益直播
不搞特殊了，我们好好聊天吧 | 国际残疾人日
12月1日起，7种罕见病新增纳入安徽省基本医保门诊慢特病保障范围
Roivant和辉瑞成立合资公司Vant，专注于开发用于炎症和纤维化疾病的TL1A抗体药物
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！SRP-9001在美国进入优先审查，有望2023年批准上市!
针对儿童HoFH，再生元ANGPTL3单抗新适应症获FDA优先审评
针对“渐冻人症”！福贝生物1类新药获批临床
英国授予自身免疫性肺泡蛋白病药物潜在创新药物认定
宣城市医保局“3212”举措强化罕见病患者医疗保障
增生性玻璃体视网膜病变研究结果发布
Depemokimab在嗜酸细胞增多综合征患者中的疗效和安全性研究（DESTINY）
美泊利单抗治疗重度嗜酸性粒细胞性哮喘后的糖皮质激素反应性
国家药监局鼓励组织患者参与药物研发
Sarepta/罗氏的DMD基因疗法，获FDA优先审评资格
狼疮性肾炎患者招募 | 临床研究
自身免疫性肝炎临床在美获批
段涛教授：生殖技术的发展如何让患者生一个健康的宝宝？
首款血友病基因疗法获批！
首个工程B细胞研究性疗法治疗罕见病临床在美获批
C3肾小球病研究招募 | 临床试验
河南省罕见病重点实验室获批建设
FDA受理治疗Rett综合征的替非尼肽的新药申请
首个乙型血友病基因疗法获批上市！
β-地贫基因疗法全球格局一览：慢病毒整合与CRISPR编辑到底谁更具优势？
ATTR药物获里程碑付款！诺和诺德支付Prothena4000万美元持续推动NNC6019临床
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
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「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
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