资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
中国罕见病新药！琅钰集团Wakix®(替洛利生)提交上市申请
蓝鸟生物公司肾上腺脑白质营养不良(CALD)基因疗法Skysona获批上市
国务院关于印发“十四五”残疾人保障和发展规划的通知
贝克肌营养不良症试验新进展
诺和诺德与Prothena达成收购协议，获得ATTR淀粉样变性项目
一种新的儿童神经发育综合征被科学家发现
博鳌乐城引进罕见病新药 胱氨酸贮积症患儿迎希望
全世界只发现了135名患者的罕见遗传病，被AAV基因治疗攻克了
新型疗法治疗恶性胶质瘤获FDA孤儿药资格认定
全身型重症肌无力(gMG)新药！Alexion长效C5抑制剂Ultomiris 3期临床成功
脑海绵状畸形药物最近进展
Tourette综合征临床试验患者招募完成
发作性睡病新药！美国FDA撤销强效去甲肾上腺素再摄取抑制剂AXS-12的突破性疗法认定！
罕见眼科疾病：美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
针对罕见型银屑病！IL-36R单抗拟纳入突破性治疗品种！
赛诺菲长效凝血因子VIII获CDE拟突破性疗法
阿斯利康发力罕见病，以390亿美元收购Alexion获欧盟许可
儿童身材矮小早发现早治疗 “等一等”要不得
传播罕见骨病知识 减少疾病误诊错诊
首例视网膜色素变性失明患者接受光遗传疗法恢复部分视力
阻断SIRT2酶有望成为CMT2D的治疗方法
特发性肺纤维化药物临床试验显示出良好效果
曙方医药与和誉医药达成渐冻症等神经系统罕见病新药ABSK021大中华地区独家开发协议
进行性多灶性白质脑病试点研究完成首位患者给药
江苏省医疗保障局将五种罕见病纳入第一批罕见病用药保障对象范围
儿童用药不能“儿戏”
国家眼部疾病中心突破性临床研究，完成中国首例LCA患者基因治疗
慢性肉芽肿病临床试验开启
治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%
陕西拟将7种罕见病药品纳入大病保险支付范畴
<
...
96
97
98
99
100
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
快进人生
《罕罕漫游》宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
