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脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在欧盟即将获批上市，在中国已进入审查！

CHMP的建议是在加速评估途径下完成的。欧盟委员会（EC）预计将在未来2个月内做出最终审查决定，该决定将适用于所有27个欧盟成员国，以及冰岛、挪威和列支敦士登。

“海绵宝贝”包珍妮：用诗歌怒放生命

被“冰冻”在不到两平方米的床上，她凭借唯一能动的右手大拇指，用文字向世界发出呼喊。如果你的人生结局已经注定，你还会努力生活吗？包珍妮的回答是：“我会更加努力地生活下去。”

关注罕见病让爱不罕见

本次活动主要以爱心义卖及摘福袋送祝福两种形式筹集善款，募得款项将全部用于资助罕见病患者。

全面推进省级医保统筹加快商业保险纳入罕见病多方支付机制

效减轻了部分罕见病患者的经济压力。但是与此同时，罕见病高值药的医疗保障仍是一个难题。

世界罕见病达7000种援青博士计划打造西北罕见病诊疗中心

初登高原的中组部第21批来青博士服务团成员、青海大学附属医院副院长王轶日前表示，要着力将青海大学附属医院打造成为西北地区罕见病诊疗中心，扛起三甲综合医院的社会责任和使命担当。

刘献祥：建议完善我国罕见病药品供应保障体系

例如，无罕见病患者注册登记制度和官方罕见病药品信息平台，至今缺乏与罕见病相关的流行病学数据；罕见病药物药价居高不下；罕见病医疗临床科学研究和药物开发的投入力度不大，资金不足。

局灶节段性肾小球硬化的3期研究进展

并计划在2021年上半年继续与监管机构接洽，以讨论正在进行的研究，并制定下一步的可用数据集备案步骤。

代表委员履职记|全国政协委员丁洁呼吁，打通罕见病医疗保障“最后一公里”

两会与罕病

3月1日，全国政协委员、北京大学第一医院儿科教授丁洁面对记者抛出的疑问——为何持续关注罕见病领域的相关问题时如是回答。

多发性骨髓瘤CAR-T疗法上市申请获欧盟加速评估

当药品预期具有重大公共卫生利益和治疗创新，CHMP授予加速评估资格，可以显著缩短评估MAA的审查时间。

全国政协委员张丽莉：儿童罕见病医疗保障机制仍需探索 | 两会之声

两会与罕病

张丽莉拟提交《关于"进一步完善儿童罕见病患者等重点人群的医疗保障机制"的提案》，呼吁更多人关注儿童罕见病。

罕见病的春天还会远吗？

多款药物纳入医保目录，多方支付模式深度探索……

京东健康设立“罕见病关爱基金” 让罕见病患者看得起病、买得起药

以全面的罕见病药品和医疗服务，助力缓解罕见病群体确诊就医难、药品可及难、药品支付难三大问题。

新版医保目录正式实行，新纳入七个罕见病

值得一提的是，此次新增119种药品通过谈判纳入，谈判总成功率为73.46%。谈判成功的药品平均降价50.64%。

一起传递“罕见的骄傲”——西安交大一附院国际罕见病日义诊活动周来啦

2月28日——3月6日，西安交大一附院将举办为期一周的罕见病多学科联合义诊，届时，来自神经外科、神经内科、儿科、血液内科、肾脏内科、内分泌科、呼吸内科的十四位专家将组团解答罕见病患者的诊疗与护理问题。

罕见病用药问题何解

多层保障体系探索搭建共治模式

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「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片

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