治疗脑型肾上腺脑白质营养不良，bluebird在研基因疗法更新两项临床数据，计划今年递交上市申请
研究/数据
2020/09/01
X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）多为男性患者发病，女性属于突变基因的携带者。男性中的发病率约为1/17,000~1/21,000。
