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资讯
湘雅医院开展湖南首例婴儿型庞贝病的酶替代治疗
研究/数据
2020/07/31
湘雅专家为青青开展了首次酶替代治疗，让她的症状得到明显改善，此为湖南省首例婴儿型庞贝病的酶替代治疗。
基因疗法治疗血友病最新数据
研究/数据
2020/07/30
VIII因子活动水平反应出的测量结果可长达61周，这是该组治疗时间最长的患者也是随访数据的上限。
囊性纤维化临床试验最新进展
研究/数据
2020/07/30
AR-501是一种每周一次的给药方案，患者可使用手持式雾化器设备自行给药。
镰状细胞病(SCD)创新药！诺华P-选择素抑制剂Adakveo获欧盟CHMP推荐批准，已在8个国家上
FDA/EMA /CFDA
2020/07/29
Adakveo可作为羟基脲（HU/HC）的附加疗法，也可作为单药疗法用于HU/HC不适合或应答不足的患者。
【快讯】国内首个罕见病互联网诊疗平台，基源与微医建立战略合作伙伴关系！
行业资讯
2020/07/29
罕见病有单病种人群发病率低、病例分散、临床表现复杂多样、常累及人体多个器官多个系统等特点。大多数罕见病需要多学科、跨专业的临床专家以及医学遗传学专家协作才能精准诊治。
第四个适应症！百奥泰阿达木单抗生物类似药获批治疗克罗恩病
FDA/EMA /CFDA
2020/07/29
在确保临床有效性和安全性与原研药高度相似的前提下，通过优化缓冲液的配方，降低患者注射的疼痛感，从而提升患者的治疗体验。
LUMEVOQ治疗LHON患者三年疗效和安全性报告
研究/数据
2020/07/29
这些新数据将有助于GenSight向欧盟提交的LUMEVOQ上市许可申请，公司计划于2020年9月提交。
基因疗法治疗黏多糖贮积症临床项目的最新进展
研究/数据
2020/07/28
公司完成了RGX-121治疗MPS II的I/II期临床试验队列2中三名患者的给药；其他中期数据预计在2020年下半年获得
骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病研究新进展
研究/数据
2020/07/28
接受同样治疗的不适合强化化疗的AML患者中，64%在治疗后出现客观缓解，56%的患者治疗后完全缓解或出现完全缓解伴不全血象恢复
治疗神经母细胞瘤，放射性核素疗法SARTATE的1/2a期临床启动患者招募
研究/数据
2020/07/28
经母细胞瘤是最常见的外周神经系统恶性肿瘤，起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统。
看病，不用再先垫付了
行业资讯
2020/07/27
常见病、罕见病及一些癌症昂贵药品纳入医保报销范围。今年，市财政继续加大对城乡居民医保补助力度，人均财政补助在1430元的基础上再增加1000元。
迄今最大规模研究：科学家用脐带血成功治疗罕见遗传病
研究/数据
2020/07/27
近日，匹兹堡大学的研究人员用脐带血成功治疗了儿童罕见遗传病，而且失败率大大降低。
11β-羟化酶抑制剂osilodrostat在德国上市，用于治疗库欣综合征
行业资讯
2020/07/26
该疗法于2020年1月9日获欧盟委员会批准，并于5、6月先后在美国和法国上市销售。
山西省罕见病专项援助基金启动，多方共付模式落地
行业资讯
2020/07/26
启动会由山西省康健重特大疾病帮扶中心与病痛挑战基金会、中华社会救助基金会、水滴公益联合举办。
CHMP建议批准KAFTRIO®联合KALYDECO®治疗囊性纤维化患者
研究/数据
2020/07/25
此外，12岁及以上有两个F508del突变，并且目前有资格使用Vertex另一种EMA批准治疗囊性纤维化药物的患者，可以使用此新型三联疗法。
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