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罕见病父母如何孕育健康宝宝？郑大一附院生殖专家在线解答
行业资讯
2020/05/08
对母亲来说，最大的牵挂莫过于孩子的健康。当生命在源头遭遇罕见病，对整个家庭都是无尽的阴霾。
59元保一年，成都人的补充医保来了！
行业资讯
2020/05/08
该保险作为社会基本医疗保险的补充，保障内容涵盖社会基本医疗保险范围内的医疗费用，覆盖住院费用、门诊特病费用，同时保障医保范围外的20种肿瘤及罕见病的高额自费药品费用，最高保障额度100万。
早衰症及早衰样核纤层蛋白病研究新进展
研究/数据
2020/05/07
三月时EMA已授予该药物上市许可申请加速评估资格
从诊治到康复一直被耽误，这个因“伟哥”被知晓的病太难了
行业资讯
2020/05/07
你知道PAH吗？这样问想必鲜有人知。但提到去年刷友圈的新闻——“8岁女孩独自一个人来到药柜前买‘伟哥’，一年至少得吃1095颗！”想必很多人都有所印象。女孩靠吃“伟哥”续命的原因，正是PAH。
专家：推进罕见病防控策略前移 从源头预防出生缺陷
会议/活动
2020/05/07
专家在“母亲节”即将来临之际提醒民众，应推进罕见病防控策略前移，建议想要孩子的夫妇前往专业机构进行孕前、孕期的优生优育和基因突变的筛查，从源头预防出生缺陷。
FDA批准首个靶向治疗胆管癌疗法
FDA/EMA /CFDA
2020/05/06
Pemazyre这种口服片剂通过阻止肿瘤细胞中的FGFR2来防止其生长和扩散。
Banner Life Sciences宣布多发性硬化药物BAFIERTAM获FDA最终批准
FDA/EMA /CFDA
2020/05/04
无论对于Banner公司，还是对于复发缓解型多发性硬化患者，此次FDA最终批准都是一个重要的里程碑。我们正在为尽快将这种替代疗法带给医生和患者而努力。”
百时美Reblozyl欧盟即将批准，治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血
FDA/EMA /CFDA
2020/05/04
Reblozyl是第一个也是唯一一个获得FDA批准的红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
Disease Models & Mechanisms:研究揭示罕见病的遗传机制
研究/数据
2020/05/03
研究作者，生物医学研究所副教授Albert Pan与美国国立卫生研究院（NIH）团队合作，研究了与患者相关的突变可能如何影响其临床表型。
一图读懂丨儿童肿瘤VS成人肿瘤
行业资讯
2020/05/03
可以说，儿童肿瘤和成人肿瘤是完全不同的两类疾病。
自存脐带血真有价值吗？听听血液科医生咋说
行业资讯
2020/05/03
脐带血是新生儿出生后残留在胎盘和脐带中的血液，近几十年的研究发现其中含有丰富的造血干细胞，可以“变废为宝”成为造血干细胞临床移植来源之一。
GSK重磅ADC药物在中国申报临床，已在美国递交上市申请！
研究/数据
2020/05/02
它曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格，以及欧洲药品管理局的PRIME认定。
罕见“杀手”基因突变或缩短寿命
研究/数据
2020/05/02
该研究小组本月在eLife杂志上报道，平均每个人出生时都具有6种极为罕见的DNA突变，它们可以缩短人类寿命。突变越多，一个人越有可能在年轻时就患上与年龄相关的疾病或死亡。
爱尔兰科学家发现引发视网膜变性的蛋白
研究/数据
2020/05/01
这为视网膜变性疾病找到了一个潜在的治疗靶标，即通过基因治疗抑制SARM1来有效预防神经元变性。
英国少数儿童出现罕见疾病 新冠病毒检测结果呈阴性症状却与其类似
行业资讯
2020/05/01
医生曾怀疑他感染新冠病毒，但检测结果显示为阴性。而马利并不是个例。
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