诺华公司与美国食品药品管理局(FDA)宣布，已批准Afinitor(依维莫司)用于治疗结节性硬化症(TSC)患者的不必立即手术的肾血管平滑肌脂肪瘤。该药的申请得到了FDA的优先审查，后者适用于带来重要进展的药物或目前无法有效治疗的疾病的新治疗手段。

III期Allegro研究显示口服laquinimod用于治疗复发进展性多发性硬化症（RRMS）非常有效，它能够减缓炎症，减少患者脑组织损伤。

Threshold医药公司的TH-302获得欧盟授予的罕见药地位，用于治疗软组织恶性肿瘤。

Biogen Idec公司的药物Avonex获得美国食品药监局（FDA）批准，用于治疗复发性多发硬化症。 Avonex Pen注射剂是第一种单一使用完全肌肉内自动注射剂，一星期一次，比现在市场上的Avonex syringe注射剂要更加方便。

美国Corcept医疗公司的Korlym获得国食品药监局（FDA）批准，这种药和坠胎药RU-486含有相同的活性成分。该药用于治疗皮质醇综合征（库欣综合征），该病主要由于皮质醇的过量分泌引发。

美国食品药监局（FDA）受理了辉瑞公司的tafamidis meglumine新药申请（NDA），这是一种口服的治疗遗传性神经退行性甲状腺素家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）的药物。

肺淋巴管肌瘤病（LAM）是一种仅发生于女性的罕见呼吸疾病，平均发病年龄在30~40岁，患者可以出现呼吸困难、气胸、和乳糜胸等症状，严重影响患者的呼吸功能。

美国食品和药物管理局于近日批准Kalydeco（ivacaftor）用于治疗囊性纤维化跨膜转导调节器（CFTR）基因发生了特定的G551D突变的年龄≥6岁的罕见囊性纤维化（CF）患者。

根据美国药品研究和制造商协会(PhRMA)2011年发布的年报，目前一共有491个处于临床和后期研发状态的罕见病药物。其中免疫系统的罕见病药物有18个，血液疾病有12个，癌症罕见病药物107个，治疗血癌的罕见病用药物有79个，治疗皮肤癌的罕见病药物有31个，治疗与癌症相关疾病的罕见病药物有10个，治疗心血管疾病的罕见病药物有6个，治疗眼部疾病的罕见病药物有11个，治疗胃肠道疾病的罕见病药物有10个

国家食品药品监管局局长邵明立在今天召开的全国食品药品监管工作会议上透露，截至目前全国仍有126个县没有单独设立的食品药品监管机构，个别地方只在县级卫生行政管理部门内设立一两名药品监管工作人员，监管力量得不到保证。

近日结节性硬化症联盟发布消息称，美国食品与药品管理局（FDA）已经批准了首款用于治疗结节性硬化症（TSC）迹象的药品。