目前，arimoclomol正被开发作为一种潜在疗法，用于4种罕见病的治疗，包括：2种溶酶体贮积症（C型尼曼-匹克病[NPC]和戈谢病[GD]）和2种神经肌肉疾病（散发性包涵体肌炎[sIBM]，肌萎缩性侧索硬化症[ALS]）。该药已在7项I期、4项II期、1项关键性II/III期临床试验中进行了研究。

如果获得批准，terlipressin将成为美国第一个治疗HRS-1成人患者的药物。此前，FDA授予了terlipressin快速通道资格（FTD）和孤儿药资格（ODD）。

之前亚盛医药开发的第三代BCR-ABL抑制剂HQP1351于今年5月获得首个FDA孤儿药资格认定，被授予的适应症为慢性髓性白血病。

这些资格认定提供了一系列好处，包括与FDA的频繁互动，优先审评和开发奖励。

目前正在临床开发中，用于治疗真性红细胞增多症和遗传性血色素沉着症。

MMA和PA是由于缺乏代谢氨基酸所需的某些酶而引起的罕见遗传病。这些疾病会导致危及生命的代谢物迅速积聚，从而导致严重的器官损伤、癫痫发作、发育缺陷和早亡。

PVR是一种罕见且严重的威胁视力的视网膜疾病，没有批准的疗法。PVR是流源性视网膜脱离手术失败的主要原因。

SPVN06采用非突变基因的基因治疗方法，通过视网膜下注射专有的神经营养因子，以阻止和预防引起失明的光感受器退化。

该公司的专利医疗设备系统RenovoCath®采用双球囊输注导管，可实现经动脉微灌注(TAMPTM)方法将gemcitabine靶向输送到肿瘤部位。

神经元蜡样脂褐质沉积症又称Batten病，是一类罕见且致命的遗传性神经退行性疾病。患有该病的患者多于儿童期发病，但偶尔也会出现在成人中。

Batten病是一种罕见疾病，称为神经元蜡样脂褐质沉积症（neuronal ceroid lipofuscinoses，NCL），在美国，每10万名儿童中就有2-4人患这种病。