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纽福斯生物眼科基因疗法获FDA孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2020/09/27

LHON是一种罕见的母系遗传的线粒体遗传病，表现为视网膜神经节细胞变性，导致不可逆的视力丧失，甚至失明。
FDA授予SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/09/22

Scholar Rock将于2020年第四季度公布SRK-015在2型和3型SMA患者中进行的2期临床试验TOPAZ的6个月中期疗效和安全性数据。12个月治疗期的数据预计在2021年上半年公布。
FDA批准治疗影响视神经、脊髓罕见病新药

高峰论坛

2020/09/21

· 这是一年多以来，FDA批准的第三种治疗视神经脊髓炎谱系障碍的方法，为患者供了另一种治疗选择。
first-in-class”创新疗法获FDA优先审评资格，治疗罕见溶酶体贮积疾病

FDA/EMA /CFDA

2020/09/17

NPC是一种致命的罕见遗传性疾病，也是溶酶体贮积疾病中的一种。它是因为NPC基因突变导致大量的脂质在组织和器官中囤积，无法被溶酶体消化，进而导致细胞应激反应和毒性的产生。
治疗小儿生长激素缺乏症，Ascendis Pharma A/S向欧洲药品管理局提交TransCon

研究/数据

2020/09/17

GHD是指生长激素缺乏或生长激素生物效应不足所致的躯体生长障碍，也称为生长激素缺乏性矮小症。GHD大多散发，发病率约为1/4000～1/5000，按病因可分为特发性、获得性和遗传性。
EMA授予SLS-005治疗黏多糖贮积症3型孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/09/16

迄今为止，SLS-005在美国和欧洲已被授予治疗Sanfilippo综合征、脊髓小脑共济失调3型（SCA3）和眼咽肌营养不良（OPMD）的孤儿药资格认定。
FDA授予基因疗法治疗CLN7型Batten病孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/09/15

今年7月，该公司宣布其用于治疗CLN5型Batten病的基因疗法获得FDA的孤儿药资格认定。
中国首个黏多糖贮积症Ⅱ型酶替代疗法，北海康成罕见病新药获批上市

FDA/EMA /CFDA

2020/09/10

填补了我国临床未被满足的药物治疗需求，开创了MPS Ⅱ的治疗新纪元。
FDA授予Tolinapant治疗T细胞淋巴瘤孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/09/09

ASTX660是一种研究性化合物，目前尚未在任何国家获得批准。
诺和诺德Sogroya获美国FDA批准：首个每周皮下注射一次的生长激素！

会议/活动

2020/09/03

每周一次的长效疗法将意味着一个重大进步，可通过提高治疗依从性来获得更好的治疗结果。
FDA授予DNA药物治疗复发性呼吸道乳头瘤病孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/09/02

复发性呼吸道乳头瘤病（RRP）是一种罕见疾病（在美国估计有15,000例活跃病例），主要特征是由人乳头瘤病毒引起的呼吸道肿瘤生长。尽管是良性肿瘤，但是乳头状瘤能够诱发严重的、甚至危及生命的气道梗阻及呼吸系统并发症。该疾病一个明显的特征是在手术移除后乳头瘤会复发。

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