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孤儿药
FDA授予BioCryst口服D因子抑制剂孤儿药资格
FDA/EMA /CFDA
2020/10/28
"作为针对PNH患者的口服单药治疗方案，BCX9930将满足临床和市场的巨大医疗需求，我们期待着今年晚些时候与FDA讨论，如何尽快将这一重要药物用于PNH和其他补体介导疾病的患者，"BioCryst公司首席医疗官William Sheridan博士说。
神经母细胞瘤诊断药物获儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/10/28
神经母细胞瘤最常发生于5岁以下幼儿，因肿瘤生长引发症状而被发现。它是1岁内可被确诊的最常见的癌症类型，约占儿童癌症死亡率的15％。高危神经母细胞瘤约占所有神经母细胞瘤病例的45％，其5年生存率最低，仅为40％-50％。
FDA批准ANK-700治疗多发性硬化的研究性新药申请
FDA/EMA /CFDA
2020/10/27
Anokion计划在今年年底前启动ANK-700治疗多发性硬化患者中的多中心一期临床试验。
FDA授予ION373治疗亚历山大病孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/10/26
据估计，大约每一百万婴儿中就有一例患亚历山大病。FDA将孤儿药资格认定授予给那些用于治疗、预防或诊断在美国影响不到20万人的罕见疾病或疾病的药物和生物制品。
戈谢病基因疗法获EMA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/10/26
AVROBIO最近在1/2期临床试验GuardOne中完成首位患者给药，以评估AVR-RD-02的安全性和有效性。
Protagonist Therapeutics的PTG-300获得欧洲药物管理局授予孤儿药称号，用
FDA/EMA /CFDA
2020/10/25
此前已获得美国FDA治疗真性红细胞增多症的孤儿药资格。该资格认定为Protagonist 提供了一定的临床开发利益和激励措施以及市场独占期。
治疗异染性脑白质营养不良，CHMP支持批准Orchard Therapeutics基因疗法Libme
FDA/EMA /CFDA
2020/10/24
欧盟委员会（EC）将评估CHMP的意见，预计将在2020年底前作出最终批复决定。新闻稿指出，如果获得批准，Libmeldy将成为首个用于早发性MLD患者的基因疗法。
Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒的新药申请已提交
FDA/EMA /CFDA
2020/10/23
该公司预计将在2021年第一季度完成NDA的提交。
首个用于患发作性睡病十五年以上患者猝倒及过度嗜睡疗法获批
FDA/EMA /CFDA
2020/10/20
发作性睡病是一种无法治愈的慢性神经疾病，随着时间的推移，疾病可能会对患者的健康产生长久的影响。
FDA授予Prosetin治疗ALS孤儿药认定
FDA/EMA /CFDA
2020/10/19
Project ALS资助prosetin的临床前开发，并赞助其转化和潜在的临床开发。
Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran欧盟即将批准：治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
FDA/EMA /CFDA
2020/10/18
lumasiran是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法。来自III期ILLUMINATE-A研究（NCT03681184）的结果表明，lumasiran显著减少了肝脏中草酸的生成，可能解决PH1的内在病理生理学问题。
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