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FDA批准首款1型原发性高草酸尿症药物，罕见病治疗再添“生力军”

FDA/EMA /CFDA

2020/11/25

这是FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法，同时也是该公司第三款获得批准的RNAi疗法。
镰刀型细胞贫血症疗法获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/11/25

FDA孤儿药资格认定计划为治疗罕见疾病或病症的药物提供孤儿身份，并激励公司研究和进一步开发药物，以提出新的治疗方法。
首款治疗早衰症药物在美获批

FDA/EMA /CFDA

2020/11/23

Zokinvy不被批准用于其他早衰样综合征或核纤层蛋白病患者。
全球首个长效C5抑制剂！欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂：将输液时间减少60%

FDA/EMA /CFDA

2020/11/21

在美国，Ultomiris 100mg/mL IV制剂于今年10月获得批准：（1）治疗PNH成人患者；（2）治疗aHUS成人和儿童（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。
治疗多发性骨髓瘤药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/11/20

从FDA获得治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定是XNK主要研究性候选药物研发的关键一步。XNK在欧盟也已经获得孤儿药资格认定。
治疗Wolfram综合征，FDA授予AMX0035孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2020/11/20

Wolfram综合征是一种常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，以儿童期发病的糖尿病、视神经萎缩和神经退行性变为特征。
首个治疗免疫性血小板减少症(ITP)的BTK抑制剂！美国FDA授予赛诺菲rilzabrutinib快

FDA/EMA /CFDA

2020/11/19

在1/2期研究获得阳性结果之后，赛诺菲已启动了一项评估rilzabrutinib治疗ITP的3期临床研究。
FDA授予EYS611治疗视网膜色素变性孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/11/13

用于帮助患有RP以及其他退行性视网膜疾病的患者，包括晚期、干性老年性黄斑变性和青光眼。
FDA授予Tolinapant治疗T细胞淋巴瘤孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/11/13

ASTX660是一种研究性化合物，目前尚未在任何国家获得批准。
FDA授予setanaxib治疗原发性胆管炎孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/11/11

FDA将孤儿药资格认定授予给那些安全有效治疗罕见疾病的药物或生物制品，这些疾病存在未满足医疗需求，在美国影响不到20万人。
FDA受理arimoclomol治疗尼曼匹克病C型新药申请并授予优先审评资格

FDA/EMA /CFDA

2020/11/11

arimoclomol先前被FDA授予NPC快速通道和突破性疗法资格认定，以及孤儿药和儿科罕见病资格认定。

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