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孤儿药
EMA授予FT-4202治疗镰刀型细胞贫血症孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/12/21
FT-4202先前曾获得美国食品药品管理局（FDA）授予的快速通道，儿科罕见病和孤儿药资格认定，用于治疗SCD。
急性髓系白血病新药获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/12/18
IO-202正在进行一项I期试验，用于两种血癌，AML和CMML。美国食品和药物管理局于2020年10月授予IO-202治疗AML的孤儿药资格认定。
EXE-346活体生物疗法获FDA孤儿药资格认证
FDA/EMA /CFDA
2020/12/17
EXE-346是一种口服LBP，其中包含固定比例的8种益生菌活菌株。
美国FDA授予诺华口服强效选择性因子B抑制剂iptacopan突破性药物资格!
FDA/EMA /CFDA
2020/12/17
今年10月，欧洲药品管理局（EMA）授予了iptacopan治疗C3G的优先药物资格（PRIME）。
特发性肺纤维化药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/12/16
United公司计划启动一项名为TETON的3期研究，以评估IPF患者使用Tyvaso®（treprostinil）吸入溶液的效果。
EC授予法布雷病基因疗法孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/12/15
AVR-RD-01是一种体外慢病毒基因疗法，由患者自身造血干细胞组成，经基因修饰后可表达α-半乳糖苷酶A（α-Gal A），这是在法布雷病患者体内缺乏的酶。
多发性骨髓瘤疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/12/14
这一资格认定将为Glycostem提供一定的激励措施，如7年市场独占权的资格，以及FDA关于罕见疾病开发具体方面的明确指导。这些都为这种相对罕见的癌症患者的市场准入和治疗铺平了道路。
治疗GM1神经节苷脂贮积症，基因疗法PBGM01的临床试验申请在英国获批
FDA/EMA /CFDA
2020/12/12
用于治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症。新闻稿指出，这是PBGM01治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症的全球临床项目获得的首个监管批准。
天冬氨酰基葡萄糖胺尿症基因疗法获EMA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/12/11
天冬氨酰氨基葡萄糖尿症（AGU）是一种罕见遗传的，进行性使人衰弱的神经退行性溶酶体贮积病。目前还没有批准的治疗方法来减缓或治愈该病。
同型半胱氨酸尿药物获FDA儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/12/11
今年早些时候，Aeglea启动了一项1/2期临床试验，研究ACN00177治疗同型半胱氨酸尿症的疗效。
镰刀型细胞贫血症疗法获FDA和EMA孤儿药资格认定
行业资讯
2020/12/09
这些资格认定赋予治疗一种罕见疾病药物和生物制品的特殊地位，这种疾病在美国影响患者不到20万人，在欧盟影响患者不超过万分之五。
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