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孤儿药
3款新药拟纳入优先审评，来自恒瑞医药、康宁杰瑞/思路迪医药、苏庇医药
FDA/EMA /CFDA
2021/01/09
一款治疗1 型酪氨酸血症（HT-1）的药物，此前其胶囊剂（商品名：Orfadin）和口服悬液剂已经在美国和欧盟等多个地区获批上市。
临床急需境外新药！布罗舒单抗在华上市申请进入「在审批」
FDA/EMA /CFDA
2021/01/08
在中国，该药曾以罕见病治疗用药为由被纳入优先审评，用于FGF23相关低磷血症，它同时也是第二批临床急需境外新药名单中的一员。
治疗平滑肌肉瘤和扩散型内因性脑桥神经胶质瘤药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/01/06
PTC596目前正在LMS和DIPG的临床试验中进行研究。
临床急需境外新药！布罗舒单抗在华上市申请进入「在审批」
FDA/EMA /CFDA
2021/01/05
XLH是一种严重的罕见遗传病，也是最常见的低血磷酸佝偻病。大多数XLH患儿会经历腿部弯曲、身材矮小、骨痛和严重的牙痛。有些XLH患者还会出现持续不适或并发症，如关节疼痛、活动能力受损、牙脓肿和听力下降。对于XLH患者而言，急需有效的治疗来缓解疾病，以提高生活质量。
IND申请通过！FDA批准通过了Passage Bio基因治疗药物PBGM01的IND申请
FDA/EMA /CFDA
2021/01/05
此项IND申请通过也是Passage Bio逐步由实验室阶段走向临床阶段的一个新里程碑。
GM2神经节苷脂贮积症治疗新进展
FDA/EMA /CFDA
2021/01/04
GM2神经节苷脂贮积症也称为Tay-Sachs病和Sandhoff病，是由溶酶体中的关键酶己糖胺酶A（HEXA）和己糖胺酶B（HEXB）的缺陷引起的极为罕见和致命的儿童神经退行性疾病。
FDA批准首款每日一次口服预防遗传性血管性水肿发作药物
FDA/EMA /CFDA
2021/01/04
HAE是一种较为罕见的常染色体显性遗传病，临床上表现为反复发生的皮肤和黏膜水肿，水肿发生于呼吸道时可导致窒息死亡。
多发性硬化症新药！渤健Plegridy(聚乙二醇化干扰素β-1a)肌内注射方案欧盟获批!
FDA/EMA /CFDA
2020/12/31
于2014年首次在欧盟获得批准，已被证明能显著降低MS疾病活动性的重要指标，具有良好的安全性和耐受性。渤健还向美国FDA提交了Plegridy IM的监管申请文件。目前，Plegridy SC已在全球60多个国家上市销售。
FDA授予SLS-005治疗ALS孤儿药资格认定
研究/数据
2020/12/30
SLS-005先前被FDA和欧洲药物管理局（EMA）授予治疗Sanfilippo综合征、脊髓小脑共济失调3型（SCA3）和眼咽肌营养不良（OPMD）的孤儿药资格认定。
镰刀型细胞贫血症基因疗法最新数据公布
FDA/EMA /CFDA
2020/12/29
清髓方法相比，RIC的低剂量预处理方案不仅有可能缩短住院时间，还可能降低感染和不孕等短期和长期不良事件的风险。
多发性硬化创新药捷灵亚®和万立能®被纳入国家医保目录
行业资讯
2020/12/28
芬戈莫德和西尼莫德是MS缓解期标准DMT治疗药物，越来越多的真实世界研究证据表明，尽早开启高效DMT治疗，可以有效减少疾病复发，延缓残疾进展1。
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