有这样一个小群体，他们大多是因为基因的问题，患有一般人听都没听过的疾病，这些疾病的发病率在几十万分之一，有一个统一的名字叫罕见病。全国政协委员、北京大学第一医院教授丁洁在大会上提交提案，呼吁全社会共同关爱罕见病患者，尽快落实罕见病药物相关政策，让罕见病患者有获得救命药的机会。

近日，欧洲议会批准新的措施，强制研究者提供他们的临床试验结果，并对不符合要求的试验予以罚款。议员们以压倒多数的投票通过新的《欧盟临床试验法规》，新的法规要求制药企业及学术研究者发布他们所有的欧洲临床试验结果，包括阴性研究结果。

继二月份国家两部委联合叫停基因测序临床应用后，卫计委（国家卫生和计划生育委员会）于3月16日，下发关于试点基因测序临床应用通知函。但是对申报条件进行了一定的限制。

虽然我国还处在社会主义发展的初级阶段，与发达国家相比，还没有建立起完善的法律体系和社会保障制度。但是，随着我国经济、社会的不断发展与进步，我们有能力在罕见病患者，尤其是罕见病儿童的治疗、药物供给和社会关怀方面，提供更多，更好的服务与支持，以体现“以人为本，执政为民”的理念。

全国政协委员、中国工程院院士吴以岭说，我国新药评审中审批速度严重滞后，新药审批资料严重积压，制约了我国生物医药的产业发展。

2月28日是国际罕见病日，当天，21位罕见病患者联合撰写的“关注罕见病儿童平等受教育权”的倡议信，从北京刘家窑桥附近的邮局寄出，将送至北京16个区县的近千所小学校长手中。他们希望通过这种方式引起各界重视，帮助罕见病儿童平等入学，接受教育。

每年2月最后一天，是国际罕见病日。瓷娃娃、粘宝宝、停不下来的舞者……人们给罕见病起了一个个美丽的名字，但这背后的病痛和艰辛，往往残酷到让人难以直视。

尊敬的人力资源和社会保障部领导：您好。我们罕见病发展中心（筹）和北京正涛戈谢氏罕见病关爱中心是两家关注国内罕见病群体的公益慈善组织，我们长期以来为罕见病群体提供信息咨询、病友关怀和救助等服务。非常高兴能在国际罕见病日前夕给您写信。

儿童健康关系到人口素质和社会和谐，但儿童用药安全问题却始终未能得到妥善解决，受到法规缺失、企业研发和生产儿童用药的积极性不高等因素的制约。

“什么是病人真正想要的？”在食品药品管理局，我们每时每刻都要问自己这个问题。今年早些时候，医疗器械和放射健康事物部开始探索的新方法，以求在我们医疗器械管理和施政中，明确并纳入病人的意见。

戈谢病是一种罕见病，目前宁夏确诊只有一名两岁多的患者，患者每年的医疗费用超过80万元。近日，记者从自治区人社厅获悉，为解决患者巨额医疗负担，防止因病返贫，我区四部门下发通知，将戈谢病患者每年的住院费用纳入基本医疗保险和城乡居民大病保险住院费用支付范围。

根据《关于下发2011学年少儿住院互助基金收费及医疗费用支出若干规定的通知》（沪儿基金办[2011]26号），2011学年开始少儿住院互助基金将设立大病及罕见病专项基金。为了规范本市罕见病纳入少儿住院互助基金受理范围的具体病种、定点医院、诊断以及予以支付的药物、程序、标准等。经专家讨论、论证，并结合本市实际，现将有关规定通知如下

自2006开始，经全国人大代表连续两年在全国人大会议期间提出关于罕见病的建议案后，引起了政府相关部门的重视，罕见病救助事业取得进展。