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06

2024/01

福利！胱氨酸结石患者免费基因受试者招募

行业资讯

福利！胱氨酸结石患者免费基因受试者招募
05

2024/01

患者招募 | 儿童法布雷病基因治疗项目

行业资讯

复旦大学附属儿科医院肾脏科团队正在开展“一项单臂、开放性、单次给药评估BBM-F101注射液治疗儿科法布雷病的安全性、耐受性和有效性的临床研究”。
08

2023/11

肌阵挛性癫痫小分子药物试验患者招募中

行业资讯

Autifony Therapeutics是开发治疗罕见中枢神经系统疾病和其他严重脑部疾病新型药物的先驱，该公司宣布，AUT00201（一种强效和选择性Kv3离子通道调节剂）的Ib期试验，正在宾夕法尼亚大学医院招募因钾（K+）通道突变或MEAK（也称为EPM7）引起的肌阵挛性癫痫和共济失调患者。
19

2023/10

纯合子家族性高胆固醇血症基因疗法患者招募

行业资讯

目前，一项NGGT006静脉输注治疗LDLR突变的纯合子家族性高胆固醇血症的安全性和有效性临床研究正在进行。NGGT006是一种基因治疗药物，适用于治疗纯合型FH的患者。
26

2023/09

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者招募

研究/数据

目前，正在开展“一项评价BAT4406F注射液在视神经脊髓炎谱系疾病患者中的有效性和安全性的II/III期临床研究”。
03

2023/08

淋巴管平滑肌瘤（LAM）受试者招募

研究/数据

南京医科大学附属逸夫医院正开展一项“医体太极运动处方改善LAM患者运动能力及生命质量的效果研究”，本临床研究由医院中心实验室薛斌教授团队和呼吸科陈晓林主任负责开展，现招募淋巴管平滑肌瘤（LAM）。
06

2023/06

受试者招募丨婴儿型庞贝病GC301腺相关病毒注射液临床研究

行业资讯

评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床研究招募
25

2023/05

转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）患者招募｜临床招募

研究/数据

目前“一项由锐正基因（苏州）有限公司发起的ART-001输注液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）的单中心、开放、单臂、探索性临床研究”，开启临床试验招募患者。
11

2023/05

复发难治多发性骨髓瘤患者招募｜临床招募

研究/数据

目前“一项在复发难治多发性骨髓瘤患者中研究 Modakafusp Alfa （TAK-573）单药治疗的安全性和耐受性、疗效、药代动力学和免疫原性的 I/II 期开放标签研究”，开启临床试验招募患者。
24

2023/04

腓骨肌萎缩症（CMT）患者招募

研究/数据

为推进中国CMT患友的基因诊断，进行规范的病程管理，我们研究组决定推出CMT患者免费基因检测项目，一期计划招募CMT患者家系50名进行全外显子组测序(WES)。
31

2023/03

Crigler-Najjar综合征基因疗法临床试验启动

研究/数据

Genethon是由法国肌营养不良协会（AFM Telethon）创建的一家独特的非盈利基因治疗研发机构，其已在欧洲启动了一项关键性临床试验，用于治疗Crigler-Najjar综合征（Crigler-Najjar syndrome），这是一种危及生命的肝病。
24

2023/02

多系统萎缩临床试验启动患者招募

行业资讯

Alterity Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病开发治疗方法的生物技术公司，前不久宣布，本公司ATH434治疗多系统萎缩（Multiple System Atrophy，MSA）患者的2期临床试验现已开始招募患者。
18

2023/01

基因治疗苯丙酮尿症(PKU)患者招募

研究/数据

苯丙酮尿症(PKU)是由苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因突变引起的遗传性疾病。
05

2023/01

FDA批准启动Masitinib治疗进行性多发性硬化的3期临床试验

行业资讯

近日，AB Science SA公司宣布，其治疗进行性多发性硬化的3期临床试验(AB20009)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准。该决定遵循了包括法国机构(ANSM)在内的多个欧洲国家的授权。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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