罕见病信息网

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2021/05

中信湘雅FSHD植入前遗传学检测联合产前诊断项目开始招募患者

研究/数据

关注罕见病，支持FSHD小飞侠！
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2021/04

招募视神经脊髓炎（NMO）患者 | 临床研究

研究/数据

视神经脊髓炎（NMO）致残率极高，大多数患者会遗留严重的视力障碍和肢体功能障碍。
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2020/12

招募 | 临床新药招募全身型重症肌无力患者

研究/数据

研究药物HBM9161（HL161BKN）注射液是抗FcRn全人源单克隆抗体，HBM9161目前尚未上市，由申办方和铂医药引进的具有完全知识产权、全球新的生物制品，已获国家药品监督管理局审评同意开展临床试验。
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2020/06

【患者招募】C型尼曼-匹克病患者招募

研究/数据

2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，尼曼-匹克病被收录其中。
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2018/08

SLS综合征关键3期临床试验招募首名患者

临床试验

局部皮肤用reproxalap治疗SLS相关鱼鳞癣（鳞状、增厚、干性皮肤）的关键3期临床试验招募首名患者。
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2018/07

这项血友病研究招募首名患者

临床试验

AMT-061是一种基于AAV-5、合并FIX-Padua变体的研究性基因疗法，用于治疗重度和中重度B型血友病（hemophilia B）患者。
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2018/07

Arimoclomol正在治疗四种罕见病的临床开发中，戈谢病2期临床试验招募首名患者

临床试验

Arimoclomol为口服给药，可以穿过血脑屏障，并已经在7项1期试验和3项2期试验中进行了研究。
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2018/07

全国首部呼吸罕见病专家共识定稿！患者招募计划正式启动！

研究/数据

为了加快推进项目的进度，惠及广大呼吸系统罕见病患者，现向外招募罕见病患，第一批病种如下：1、淋巴管肌瘤病（LAM）2、肺泡蛋白沉积症（PAP）3、肺囊性纤维化（CF）4、郎格汉斯组织细胞增生症（PLCH）5、特发性肺纤维化(IPF)，患者性别及年龄均不限。
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2018/07

神经退行性疾病（PKAN）的关键3期研究开放招募儿科患者

临床试验

PKAN是由PANK2基因中的突变引起的。PANK2基因编码的一种关键蛋白质使维生素B5磷酸化（泛酸），生成磷酸泛酸。这种代谢通路的中断将最终导致CoA水平降低。
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2018/06

RO7034067临床研究1型SMA患者招募通知

临床试验

复旦大学附属儿科医院现正招募1型脊髓性肌萎缩症患儿，参加“RO7034067在1型脊髓性肌萎缩患儿中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和有效性考察

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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