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让生命之花重绽烂漫 ——记河北中西医结合儿童医院血液中心
Science：亨廷顿舞蹈病改变人类神经发育
“硬件”给这里的小康打下“地基”
家族性腺瘤性息肉病新药研发进展
罕见病专栏 | 一周罕闻药事（7.10-7.16）
17岁罕见病男孩穿上“螺钉护甲”，扭曲身形一夜变直
“口腔溃疡”没想到差点送命？当心这种罕见病
罕见病患儿的福音！——“爱心厦门”开启重特大罕见病救助新渠道
首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物！特利加压素(terlipressin)获美国FDA专家委员会支
亚盛医药Bcl-2抑制剂APG-2575用于治疗WM获FDA孤儿药资格认定
罕见病SMA的治疗难题：近70万一针的药和年收4万的家庭
全院联动会诊20多次 流血30多天的患儿得救了
河池一贫困户患罕见病形似“绿巨人”，原因竟是……
新药审评时长大大缩短，这个罕见病药获批上市仅139天！
多发性硬化症全球药物市场概况
罕见病新药lumasiran英国获批，治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因
首个也是唯一治疗轻链淀粉样变性药物最新研究
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科学家首次精准编辑线粒体基因
中国首个原创（First-in-class）干细胞新药IND获批，用于治疗肺纤维化
英国Healx公司与MD UK慈善机构合作针对FSHD疾病的新药研发项目
Maralixibat可使进行性家族性肝内胆汁淤积症患儿实现非移植存活
70万一针"续命药"! 罕见病男童父亲:我们从来没有想过放弃
铜娃娃学院|浙二吴志英专家团队肝豆状核变性医患交流会
《无声的苦难：亚太地区罕见病的认知与管理》报告发布
FDA授予Protego-PD™治疗坏死性小肠结肠炎儿科罕见病和孤儿药资格认定
FDA授予PTG-300治疗真性红细胞增多症孤儿药资格认定
无声的苦难：中国大陆罕见病的认知与管理评估
无声的苦难：亚太地区罕见病的认知与管理 | 全文
中国卡尔曼氏综合征群体综合社会调查报告（2019）发布
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
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