资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
13岁男孩手指脚趾烧灼般痛，竟是一种罕见病！来杭求医成首个幸运儿
Everesting for SMA 让爱轮转”公益骑行挑战，邀你一“骑”来参加！
CHMP建议批准KAFTRIO®联合KALYDECO®治疗囊性纤维化患者
Pevonedistat联合阿扎胞苷治疗高危MDS患者2期试验数据公布
基因治疗又遇挫折,它还是专治罕见病的新克星吗？
调研显示：医患双方均渴求罕见病防治支持
每年可省上百万！罕见病特效药进医保，浙大儿院13岁患者成为首个幸运儿
《佛山市顺德区因病致贫医疗救助办事指南》、《佛山市顺德区罕见病医疗救助办事指南》出台
Dojolvi在美国上市：第一个长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)药物！
佛山市顺德区罕见病医疗救助办事指南
蔻德助力17组家庭圆梦迪士尼 | 罕见病家庭旅行梦想计划
异基因细胞疗法治疗硬皮病患者IND申请获批
基因疗法治疗丙酮酸激酶缺乏症完成首位患者给药
ICLUSIG治疗慢性期慢粒白血病临床试验数据公布
Viltolarsen治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者最新临床试验数据
治疗C型尼曼匹克病，热休克蛋白疗法arimoclomol完成新药上市滚动申请
FDA批准创新嗜睡症疗法上市，提高长期使用安全性
囊性纤维化(CF)突破性药物！三联疗法Trikafta III期成功，2026年销售额83.79亿美
COVID危机对全球罕见疾病领域疗法研发的影响研讨会
血友病创新疗法：我们正在书写“治愈”的历史 | 血友病论坛实录
心疼！10岁女童身患罕见病，脾脏重达两公斤
首个长效C5抑制剂用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征
基因治疗地中海贫血新进展
CMTX1型短暂性、复发性中枢神经系统疾病的临床表现，在两次发作之间潜伏期很长，长时间暴露在阳光下会
强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性：可显著改善视力！
FDA批准治疗骨髓增生异常综合征的口服新药
T细胞淋巴瘤治疗新进展
全球第2个、美国第1个！C型尼曼-匹克病(NPC)新药：热休克反应诱导剂arimoclomol申请上
小夫妻结婚一年多，妻子主动想亲密，丈夫却总避之不及，原因竟是…
携带罕见病遗传基因、5次丧子，两兄弟在国妇婴先后喜迎健康子代
<
...
144
145
146
147
148
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
