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20年努力终成正果！FDA今日批准罕见代谢疾病首款药物疗法
联合国发布《2020年可持续发展目标进展报告》
安徽出现首例使用 特效药“法布赞”患者 26岁患者得的是罕见病法布雷
两种原发性免疫缺陷病的基因疗法研发现已启动
ALS患者组织资助50万美金用于渐冻人生物标志物研究
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FDA批准婴儿恶性石骨症基因疗法的IND申请，RP-L401即将开启1期临床
遗传性血管水肿新型月度给药预防性治疗最新结果
罗氏IL-6受体抑制剂首次在亚洲获批，治疗视神经脊髓炎谱系障碍
FDA授予NT-I7治疗进行性多病灶脑白质病孤儿药资格认定
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百时美Reblozyl欧盟获批：β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血
FDA批准首个治疗肢端肥大症的口服疗法
美国FDA批准Fintepla(芬氟拉明口服液)，治疗Dravet综合征！
全家5个男人同患罕见病去世两个，83岁老妈妈艰难照顾3个儿子
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关于发布罕见病特殊药品谈判结果的公告
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