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Epidiolex在美国被移出管制药品名单，2类儿童难治癫痫受益
干细胞治疗脊髓症 要进三期试验
SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的关键性3期试验积极结果公布
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研究发现苹果皮中的化合物可逆转多发性硬化症中的神经元损伤
基因编辑：让细胞“华丽转型再就业”
Inzomelid治疗Cryopyrin相关周期综合征(CAPS)的1期研究显示出积极效果
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Alnylam与Dicerna达成合作 开发罕见肝病RNAi疗法
作为克罗恩氏病患者，我们应该如何吃？
PNAS:水果来源化合物有助于治疗多发性硬化
纽福斯完成1.3亿元A轮融资，助推眼科基因治疗药物产业化
投资3000万美元进行CMT2型的第二阶段试验测试
终止开发！Millendo公司罕见病新药IIb期研究失败
系统性硬化病相关间质性肺疾病的首个专家共识
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LFB创新疗法Sevenfact获批上市 治疗血友病患者出血事件
针灸可减轻儿童和青少年镰刀型细胞贫血症患者的疼痛
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有效治疗多发性骨髓瘤的新联合疗法
【Nature子刊】沉默SOD1基因，让渐冻人自由得更久一点！
新蠕虫模型有助于加速肾上腺脑蛋白质营养不良研究
Nature重磅！浙大郭国骥团队绘制世界首个人类细胞图谱
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获欧盟CHMP推荐批准！
饮食会影响多发性硬化的病程
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