资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
GTX-102治疗天使综合征患者的1/2期临床试验完成首例患者给药
基因疗法HMI-102在丙酮酸尿症模型上证实可恢复正常新陈代谢通路
BMS多发性硬化症新药欧盟批准在望
Nintedanib治疗系统性硬化症相关间质性肺病获欧盟CHMP肯定意见
新型超声技术科检测到硬皮病早期皮肤变化
Sparsentan治疗局灶节段性肾小球硬化关键3期研究的患者招募完成
改善天使综合症儿童睡眠的方法
脂肪酸对于多发性硬化的影响
KAT6A综合征的遗传学基础及临床特征新进展
Forty Seven 公司和Rocket公司合作研究范可尼贫血疗法
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma鞘内注射治疗2型SMA患者展现强劲疗
研究发现短时间放射治疗对软组织肉瘤更安全有效
DYN101治疗肌管和中心核肌病的1 / 2期研究实现首位患者给药
导致皮肤“奇痒”的竟然是这种罕见病！
重磅！两种基因疗法可以治愈罕见的遗传疾病！
多篇文章聚焦淀粉样蛋白研究新进展！
Pharnext筹集770万欧元用于开发CMT1A的PXT3003疗法
研究表明，一年的环磷酰胺治疗可以改善硬皮病相关间质性肺部疾病患者的肺功能
多发性硬化症新药！强生S1P1调节剂ponesimod美国申请上市，疗效击败赛诺菲Aubagio(奥
研究表明，硬皮病可引起多种眼部并发症
罕见病专栏 | 一周罕闻药事（3.13-3.19）
PXT3003被英国卫生当局授予有前途的创新医学
免疫调节治疗肌萎缩 进入二期研究
罕见病用药潮起 如何成功商业化？
FDA授予MRT5005治疗囊性纤维化快速通道资格
mRNA-3704治疗甲基丙二酸血症的1/2期研究招募到首位患者
副作用严重！罗氏暂停亨廷顿舞蹈病药物一项1期临床
新发现！与肺动脉高压有关的特异性肠道细菌
牙齿护理对唾液不足和酸性唾液的小胖威利综合征患儿至关重要
EMA授予AAV-RPGR基因疗法治疗色素性视网膜炎优先药物和高级治疗药物资格认定
<
...
17
18
19
20
21
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
