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FDA批准GTX-102治疗天使综合征的新药临床研究申请
疫情也出彩 两家药企抢滩孤儿药快车道
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多发性硬化症：CD20单抗革新治疗方案，BTK抑制剂能否打开新局面
神经纤维瘤病，一种罕见疾病的认识
武田皮下注射剂型Entyvio治疗活动性中重度克罗恩病(CD)III期临床获得成功
强生Stelara克罗恩病3b临床中期数据积极
6个月后出结果 亚洲首个肌萎缩新药年内有戏
面对有药可治的罕见病——庞贝病，我们能做些什么？
FDA接受新药申请，用于DMD治疗实验药物Viltolarsen
基因编辑治疗罕见病遭挫 临床试验中止
XPOVIO®治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤的新药申请已提交
诺和诺德长效药物Esperoct在美国上市，半衰期更长、注射次数更少
Fintepla(芬氟拉明口服液)治疗Lennox-Gastaut综合征III期临床获得成功
我国科学家在Cell Host & Microbe期刊发文揭示新型冠状病毒2019-nCoV的基因组
Zogenix抗癫痫新药达到3期主要终点
LEMS肌无力综合征引起膀胱问题的管理技巧
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Risdiplam显示可显著改善2-25岁2型或3型SMA患者的运动功能
罗氏risdiplam治疗2型/3型SMA III期临床显著改善运动功能
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ADX-2191预防增生性玻璃体视网膜病变的3期试验招募到首位患者
罗氏剪接修饰剂risdiplam治疗1型SMA关键临床研究获得成功
研究者首次发现孕妇染色体外环状DNA
DCCR治疗小胖威利综合征的3期试验完成患者招募
罕见病的元凶，却也是神奇降脂靶点！
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临床试验表明造血干细胞基因疗法有望治疗X连锁慢性肉芽肿病
AT-007治疗半乳糖血症的关键2期研究的积极结果公布
VYNDAQEL®治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病获EMA肯定意见
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