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又一罕见病质控中心成立
已正式实施！罕见病用药被列入鼓励类产业目录
重症肌无力等4种罕见病纳入江西省门诊慢特病管理
国谈药落地“最后一公里”的上海解法
广西首家疑难罕见病专科病房在柳州揭牌
又一医院开设罕见病门诊！坐标甘肃
渐冻症小分子疗法2b期临床结果积极：延缓疾病进展43%
TSHA-102 获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定
多地开设罕见病专病及多学科门诊，提供全方位诊疗服务
廊坊市人民医院罕见病多学科门诊即将开诊
《为罕筑基——中国基因治疗市场和支付创新解决方案》勘误
FDA拒批一款罕见病基因疗法
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两款药物同时获批！针对该罕见病
治疗重型β-地中海贫血的碱基编辑疗法获批临床；Voydeya获FDA批准上市；抑制剂ULTOMIRIS获FDA批准
全球首创核酸递送新药正式进入临床，亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗难题有望被突破
首个硬纤维瘤药物在美获批
十余位专家齐聚，邀您共探基因治疗的中国方案！
首个先天性血栓性血小板减少性紫癜药物在美获批
又一罕见病药物获批，治疗该罕见肿瘤
两项临床试验受试者招募丨低磷酸酯酶症（HPP）III期临床研究
深度解读：视网膜色素变性（RP）诊疗进展与前沿疗法
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Givinostat减缓DMD进展，临床试验数据惊艳亮相
渐冻症新药在美退市，此前一年定价 114 万，去年卖了27亿
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