资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
AAVantgarde 将在欧洲基因与细胞治疗学会年会上针对Usher 综合征 1B 型和Stargardt病进行口头报告
致敬!国内首例基因治疗肝豆状核变性患者给药杭州完成|铜娃娃新快讯
首个入选!罕见病关爱计划试点项目公示
18名受试者死亡,辉瑞新药全球撤市!
DMD心肌病细胞疗法deramiocel开始在美国申请上市
渤健渐冻症新药在华获批上市
只需每月一次,可自己皮下注射,阿斯利康ASO创新药在华申报上市
揭秘WAS综合征:罕见免疫缺陷病的挑战与希望
6款罕见病产品迎新进展;4场罕见病活动即将启动 | 壹周罕见药闻
四款罕见病产品迎新进展;多个罕见病政策颁发;3个罕见病行业会议成功召开 | 壹周罕见药闻
四川首个罕见病医学科挂牌开科
CDE发布罕见病指导原则!
两院罕见病门诊开诊
多地开设疑难罕见病门诊及医学遗传科
Isturia(奥唑司他)中国获批治疗成人内源性库欣综合征
孩子贫血,并不是缺铁缺叶酸,有可能是这种罕见病
一周两款新药获批!尼曼匹克C型创新疗法在美获批
北京协和医院启动RDH12相关视网膜病变基因治疗临床研究
北京建设罕见病药品保障先行区,有望缩短患者用药等候时间
18名受试者死亡,辉瑞新药全球撤市。GCT魔咒,除了价格,还有……
交付五个月!从天竺综保区发出的这批罕见病进口药让患者获益显著
庞贝病治疗新突破:中国基因疗法引领希望之光
GNE 肌病(GNEM)最新诊疗进展
亚历山大病基因治疗最新进展
XPOVIO(塞利尼索)泰国获批治疗多发性骨髓瘤(MM)
X连锁视网膜色素变性基因治疗最新进展
赛诺菲CD38单抗获FDA批准一线治疗多发性骨髓瘤
益普生Iqirvo在欧盟获批,成为近十年来首个治疗原发性胆汁性胆管炎的新药
42.3亿元!诺和诺德进军罕见病领域
杜氏肌营养不良新药落地海南乐城3个月,首批用药患儿普遍获益显著
<
...
16
17
18
19
20
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个!APDS靶向药临床首例疗效显著,患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
每一个孩子,都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部