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携手“国家队”，罕见病诊疗、教学、转化研究翻开新篇章！
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655万！美国RTW慈善基金会资助6项超罕见病基因治疗项目
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崇明一名罕见病患者被成功救治！
首个工程B细胞疗法治疗罕见病完成首位患者用药
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老药新用：恩格列净治疗Fanconi-Bickel综合征的近端肾小管病变
近3亿！这家企业卖出罕见病管线
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罕见病药再获成功！Alnylam股价大涨37%
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36种罕见病药品、27种罕见病 广西省实现单列门诊统筹支付！
首款DMD基因疗法获FDA完全批准！
山东罕见病立法与医保政策研讨会在济南召开
杜氏肌营养不良症全球获批药物盘点
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