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北京建设罕见病药品保障先行区，有望缩短患者用药等候时间
18名受试者死亡，辉瑞新药全球撤市。GCT魔咒，除了价格，还有……
交付五个月！从天竺综保区发出的这批罕见病进口药让患者获益显著
庞贝病治疗新突破：中国基因疗法引领希望之光
GNE 肌病（GNEM）最新诊疗进展
亚历山大病基因治疗最新进展
XPOVIO(塞利尼索)泰国获批治疗多发性骨髓瘤(MM)
X连锁视网膜色素变性基因治疗最新进展
赛诺菲CD38单抗获FDA批准一线治疗多发性骨髓瘤
益普生Iqirvo在欧盟获批，成为近十年来首个治疗原发性胆汁性胆管炎的新药
42.3亿元！诺和诺德进军罕见病领域
杜氏肌营养不良新药落地海南乐城3个月，首批用药患儿普遍获益显著
治疗与康复并重，北大医院杜氏肌营养不良多学科管理为患儿点亮希望
武田在研创新药物TAK-861获国家药品审评中心正式授予纳入“突破性治疗药物品种”
目录扩容至207种，罕见病患者医疗需求仍存缺口，专家呼吁推动立法，难在哪里？
仅四个月，赛诺菲超10亿美元引进药物失败
开业6个月，这一全市首个专属诊疗机构探索罕见病“共享医疗”新模式！
地方已在探索“罕见病立法”，专家建议要解决两大问题
腓骨肌萎缩症基因疗法最新进展
重磅！罕见病医疗器械首次列入立法，《中国罕见病立法调研报告》即将发布
10.35亿元！信立泰引进尧唐生物碱基编辑新药
国内首例！金唯科针对黏多糖贮积症I型药物初步安全有效性良好
重磅！《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》印发！
国自然：3500万，支持罕见病诊疗策略及新机制项目
国家药评中心发布《预防用mRNA疫苗非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》
超10亿元！信立泰从尧唐生物引进一款临床前碱基编辑药物
小核酸新药获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗
八款罕见病药物迎新进展；基因疗法独角兽商业化遇阻；中国罕见病高峰论坛报名进行中 | 壹周罕见药闻
强直性肌营养不良药物获FDA孤儿药资格认定
每周一次！金赛药业「重组人生长激素」新适应症获批上市
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