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9月，3款罕见病药物终止研发
诺华「布西珠单抗」新适应症国内报上市
8款罕见病药物迎新进展；3个罕见病救助项目申报进行中；线粒体病国际会议及医患交流会报名进行中 | 壹周罕见药闻
ENCell公司EN001疗法：为CMT1A患者带来新曙光
首款！每周一次，辉瑞长效血友病疗法获FDA批准
未成年罕见病患者关爱救助项目申请指南
关于《招募全国DMD患者家庭联盟地区工作协调人》的通知
11月，这两款罕见病药物有望获批！
只需8周一次！阿斯利康抗体新药新适应症在华申报上市
全球多系统萎缩研发统计，近30个药物管线概览
9月多款罕见病新药或新适应症在国内申报上市
AAVantgarde 将在欧洲基因与细胞治疗学会年会上针对Usher 综合征 1B 型和Stargardt病进行口头报告
致敬！国内首例基因治疗肝豆状核变性患者给药杭州完成|铜娃娃新快讯
首个入选！罕见病关爱计划试点项目公示
18名受试者死亡，辉瑞新药全球撤市！
DMD心肌病细胞疗法deramiocel开始在美国申请上市
渤健渐冻症新药在华获批上市
只需每月一次，可自己皮下注射，阿斯利康ASO创新药在华申报上市
揭秘WAS综合征：罕见免疫缺陷病的挑战与希望
6款罕见病产品迎新进展；4场罕见病活动即将启动 | 壹周罕见药闻
四款罕见病产品迎新进展；多个罕见病政策颁发；3个罕见病行业会议成功召开 | 壹周罕见药闻
罗氏展示Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症儿童的两年临床研究积极数据
四川首个罕见病医学科挂牌开科
CDE发布罕见病指导原则！
两院罕见病门诊开诊
多地开设疑难罕见病门诊及医学遗传科
Isturia(奥唑司他)中国获批治疗成人内源性库欣综合征
孩子贫血，并不是缺铁缺叶酸，有可能是这种罕见病
一周两款新药获批！尼曼匹克C型创新疗法在美获批
北京协和医院启动RDH12相关视网膜病变基因治疗临床研究
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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