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有潜力治疗近100%的渐冻症患者，新锐完成超1亿美元A轮融资
首款！可直接注入大脑，创新基因疗法在美国获批上市
2款罕见病药物拟优先审评，治疗重症肌无力
肢带肌营养不良症基因疗法临床试验申请获批
罕见病药在国内获批上市，全球首款补体 C5aR 抑制剂
关注罕见病治疗，浦东外商投资企业协会在进博现场“办展”
13个罕见病活动落地进博会！涉及立法、调研、捐赠、科普等
FDA批准Lumryz扩大适用范围，为儿童发作性睡病患者带来新希望
2030中国血友病综合关爱发展蓝图正式发布 开启中国血友病管理新纪元
10月，两款罕见病药物获美国FDA批准
56款罕见病产品在进博会展示：涉及30个适应症，9款国外有药国内无药、3款全球尚未获批
全球均可申报！罕见病治疗研究跨国合作计划即将征集
今天开幕！进博会带来了哪些罕见病药品？多个药物首秀亮相
29亿，欧洲罕见病联盟启动研究计划
有望实现一针治愈! 体内CRISPR基因编辑疗法启动III期临床试验
DMD基因治疗失败后，辉瑞再裁员75人
9个罕见病产品迎新进展；2024国家医保谈判结束；两款视觉类罕见病获FDA孤儿药资格认定 | 壹周罕见药闻
宋瑞霖：绝不能以资金不足为由让创新停滞不前
推动“以患者为中心”，蔻德罕见病中心联合多方发布倡议书
20家顶级医药企业联合倡议，《“以患者为中心”的医药企业共识倡议书》正式发布
中国首部特发性肺纤维化与进展性肺纤维化患者社会调研报告发布
Sally Ann Lynch：错误使用基因筛查工具，会对患者造成多大伤害？
《江苏省罕见病患儿生存状况及疾病负担调查报告》蓝皮书发布
指南与共识 | 中国遗传性癫痫的诊治和临床咨询专家共识
赛诺菲Q3：砍掉两条罕见病管线
进博会上展出的4款罕见病药物获批上市
股价上涨605%！曾「研发失败」的罕见病药物被重启
股价大涨150%，罕见病基因疗法取得积极进展
cell子刊：线粒体竟有第14个基因编码蛋白质，其在调节哺乳动物早期发育及生育能力方面发挥关键作用
明天！医保谈判开始！40款、38个罕见病适应症产品有望参与
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