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研究发现天使综合征致病机制和潜在药物靶点
抗肺动脉高压候选新药TPN171进入II期临床研究
罕见病之五——苯丙酮尿症PKU
罕见病药物尼达尼布临床研究再登《新英格兰医学杂志》
Ofev®能够减缓系统性硬化症相关间质性肺病患者的肺功能丢失
Rivipansel治疗镰状细胞病的3期试验完成招募
打造创新基因疗法，Amicus与基因疗法先驱扩展合作
AT132治疗罕见肌病的1/2期试验获得新的积极数据
血友病基因疗法达到3期临床终点，有望第三季度递交监管申请
研究表明药物可降低视神经脊髓炎复发风险
反义药物DYN101获批开始治疗罕见肌病的临床试验
通过Sarcospan蛋白过度表达稳定心肌纤维膜治疗与DMD相关的心肌疾病
最新III期临床失败 仿制药上市在即
AL001治疗额颞叶痴呆的1b期试验完成首名患者给药
遗传性血管性水肿的诊断和治疗专家共识
药物重定位筛选发现依曲韦林（Etravirine）具有治疗Friedreich共济失调的潜能
mirikizumab克罗恩病II期临床达终点
研究显示多发性硬化误诊率达18％
DNA读取复制研究获进展 有望找到遗传病治疗方案
新研究揭示最常见ALS突变导致细胞凋亡的机制
母亲遗传基因功能关联罕见病
亨廷顿舞蹈病（HD）基因治疗的最新进展
神经科学家逆转威廉姆斯综合征的行为症状
依达沙龙治疗肌营养不良进入申请前最后试验
尼达尼布新临床研究SENSCIS临床试验达到主要终点
突破性研究有望为努南综合征婴儿带来新疗法
探索干细胞治“夜盲症”，温医大金子兵教授获省自然科学一等奖
Bruce Booth：设计临床试验要注意这4点！
中国学者新发现：母亲遗传的基因功能改变罕见病有望被阻断
Nomacopan治疗大疱性类天疱疮获得积极的2期临床数据
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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