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治疗系统性红斑狼疮候选新药进入II期临床研究
“镜面人”的反转人生：误诊难题待解，手术挑战更大
脐带血干细胞移植治疗再生障碍性贫血优势明显
新研究有望改进杜氏肌营养不良症的治疗
全球首款微绒毛包涵体病疗法获批开始2期试验
什么是SMA的三级预防？
基因疗法治疗DMD，辉瑞首次公布人体试验早期数据，计划启动3期临床试验
多模态跨尺度生物医学成像设施项目启动
硬皮病研究为患者提供了新的希望
武汉血液中心联姻“国家队”探秘纳米级血液世界
中国家族中发现的新突变可能和Alport综合征进展相关
研究发现新药可饿死黑色素瘤细胞
人工智能有望提高罕见病诊断水平
新药物有望让侏儒症患儿长高
科学家们接近多发性硬化的根本病因
中科院广州生物院开发出“5G”版体细胞重编程技术
英国罕见病用药纳入报销体系的主要途径及对我国的启示
Imcyse完成3500万欧元融资 开发活性特异性免疫疗法
生物技术公司Biophytis与法国肌营养不良协会携手共同开发口服药治疗DMD
当人工智能遇上青光眼，诊断更精准
尼达尼布对系统性硬化症患者间质性肺疾病的作用
屠呦呦团队用青蒿素治疗红斑狼疮适应症取得新进展
运动或有益于亨廷顿病患者心血管、线粒体功能
研究揭示肠菌在克罗恩病中作用的分子机制
罕见病之6：常染色体显性多囊肾（ADPKD）
PLOS Genet：研究揭示多发性硬化症的根本原因
基因疗法获FDA批准进行治疗儿科罕见病的临床试验
OV101可以改善天使综合征患者运动功能、睡眠和行为
跋山涉水 瑞典新药要进中国治疗罕见肾病
胞动力学和ALS协会续签合作伙伴关系以推进对抗ALS的研究
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