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默克启动两项III期临床 评估BTK抑制剂治疗多发性硬化症的疗效
正大天晴PK宣泰！谁将拿下肺动脉高压“神药”马昔腾坦首仿？
一种与罕见神经性障碍相关的基因或能调节阿尔兹海默病中关键酶类的功能
Nature：不对称溶酶体遗传预测造血干细胞的活化
Verdiperstat治疗多系统萎缩的3期试验招募首名患者
研究发现新一代测序更适合Alport综合征的基因检测
豪森药业引进的inebilizumab神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)研究发表《柳叶刀》！
首款获批疗法！BI新药获批治疗罕见肺病
胶质母细胞瘤免疫治疗！百时美Opdivo一线治疗MGMT甲基化患者III期临床未达PFS主要终点！
新型细胞器迁移体的产生机制及其生理功能研究取得新进展
研究人员揭示唐氏综合征儿童白血病前期转化为白血病的机制
美国将首次进行CRISPR人体临床研究
深度学习方法可协助临床医生准确诊断糖尿病视网膜病变
5种植物提取物Valedia—治疗糖尿病前期对高血糖、脂质代谢异常和动脉高压疗效显著！
RGN-137试验首名大疱性表皮松解症患者伤口完全愈合
诺华CD20抗体治疗多发性硬化症3期结果积极
日本实施全球首例iPS细胞角膜移植手术
阿斯利康I型干扰素受体靶向单抗anifrolumab III期临床获得成功！
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百济神州伙伴SpringWorks γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获突破性药物资格！
我国科学家首次揭示脊髓罕见疾病的自然病史
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)药物！反义药物Waylivra III期临床显著降低甘油三
肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药!新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol完成III期临床入
Neurogene公司启动腓骨肌萎缩症自然史研究
RT001治疗婴儿神经轴索营养不良的2/3期试验完成患者招募
互联网或成为未确诊罕见病患者的强大求医工具
科学家们在囊性纤维化疾病研究领域的新成果
基因替代疗法有望治疗尼曼-皮克病等一系列溶酶体贮积症
科学家们对人类基因进行编辑的正确方法是什么？以下这5条必读
拉福拉病治疗策略的临床前研究显示出前景
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