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Nat Commun：发现神经母细胞瘤癌基因，将助力靶向新药开发
Maralixibat治疗PFIC的3期试验启动
新“剪刀”能暂时编辑RNA
多发性硬化症新药3期临床结果积极 今年有望获得批准
FDA批准启动GKT831治疗特异性肺纤维化的2期试验
《自然》：近9万个细胞单独测序，个体化治疗儿童脑瘤完成奠基性工作
免疫疗法不起效，原来肿瘤细胞打开“隐身”基因
Nature：肌营养不良可咋整？CRISPR带来治疗新曙光
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周砺寒：人体管控者发现之旅
多发性硬化症新药！强生口服选择性S1P1调节剂ponesimod III期临床获得成功！
新型基因激活技术可预防肌营养不良
INMARK试验结果表明尼达尼布可减缓特发性肺纤维化疾病进展
日本批准首个在动物体内培育人类脏器的研究项目
冰桶挑战5年后 渐冻人症新药希望初现
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武田皮下注射剂型Entyvio治疗克罗恩病III期临床获得成功！
研究表明缺氧参与特发性肺纤维化发生发展
HERVs可能是MS、ALS等神经疾病中缺失的致病环节
研究发现多发性硬化相关细胞改变
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罕见病 | 天价药背后，罕见病治疗选生物药or小分子药物？对患者和制药人都是一个问题！
围绕自身免疫病的精准防诊治研究再添重磅成果 高病死率的间质性肺炎有望改善生存
遗传致盲性视网膜病 治疗新模式亟待推进
高活性细胞接种角膜透镜有望“再建”视网膜
AT-007治疗半乳糖血症的1/2期研究启动
青蒿素衍生物红斑狼疮候选新药进入II期临床
DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
修饰基因研究为腓骨肌萎缩症提供潜在治疗靶点
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