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弥漫型内生型桥脑胶质瘤药物获FDA孤儿药资格认定
Jubilant迎双喜，今年2款肿瘤新药获FDA孤儿药称号
先天性糖基化障碍诊疗新进展
巴顿病基因疗法最新进展
卟啉症口服药物获FDA孤儿药资格认定
“火力全开，出笼重鸣”2023年全国面肩肱型肌营养不良症病友会开始报名啦！
重磅来袭！2023国际罕见病日中国区宣传周活动一览 | 让罕见被看见
上海5岁男孩正式入组辉瑞DMD迷你蛋白3期临床！
魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
针对血友病A，信念医药AAV基因疗法IND获得受理
CBD——由工业大麻生产，国外已批准用于3种癫痫相关罕见病适应症
ALS患者的“智慧外骨骼”！哈佛科学家开发轻便可穿戴设备，协助ALS患者恢复上肢功能，穿戴负担单侧仅
信念医药：AAV基因疗法IND获受理，用于血友病A
FDA批准首款早产儿视网膜病变药物Eylea
2023年，孤儿药继续扎堆等待FDA批准（附PDUFA日期），百济神州取开门红
安佳因获批新适应症 用于12岁以下儿童血友病A患者
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2款First-In-Class孤儿药药取得新进展
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
轻链淀粉样变性药物研究结果更新
4D Fabry基因疗法被FDA临床暂停
新一代C5补体抑制剂：罗氏公布Crovalimab治疗PNH患者的全球3期积极数据
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中共中央 国务院：推动临床急需和罕见病治疗药品审评审批提速
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