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致敬！国内首例基因治疗肝豆状核变性患者给药杭州完成|铜娃娃新快讯

2024年9月30日，凌意（杭州）生物科技有限公司宣布，其自主研发的LY-M003注射液在首例受试者中成功给药，标志着治疗肝豆状核变性病（Wilson's disease）的新希望。

首个入选！罕见病关爱计划试点项目公示

9月30日，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）公示关于将Marstacimab纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目。如成功入选，这将是首个进入“关爱计划”试点项目的新药。

18名受试者死亡，辉瑞新药全球撤市！

9月25日，辉瑞宣布从全球市场撤回其治疗镰刀型细胞病（SCD）的药物Oxbryta。

DMD心肌病细胞疗法deramiocel开始在美国申请上市

Capricor Therapeutics公司将很快开始提交上市申请，寻求美国批准其细胞疗法deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的心肌病。

渤健渐冻症新药在华获批上市

10月8日，NMPA官网显示，渤健的ASO药物托夫生注射液(Tofersen)在华获批上市。

只需每月一次，可自己皮下注射，阿斯利康ASO创新药在华申报上市

9月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，阿斯利康（AstraZeneca）以注册分类5.1类申报的eplontersen注射液上市申请已获得受理。

揭秘WAS综合征：罕见免疫缺陷病的挑战与希望

WAS是因为身体里的WAS基因发生了故障而导致的免疫系统问题，该疾病会让血小板变少。好在基因治疗发展得越来越快，针对WAS的基因疗法也在不断完善中。

6款罕见病产品迎新进展；4场罕见病活动即将启动 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。

四款罕见病产品迎新进展；多个罕见病政策颁发；3个罕见病行业会议成功召开 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。

Isturia(奥唑司他)中国获批治疗成人内源性库欣综合征

中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的磷酸奥唑司他片（曾用名：奥西卓司他）上市申请已获得批准，治疗成人内源性库欣综合征（又称：内源性皮质醇增多症）。

孩子贫血，并不是缺铁缺叶酸，有可能是这种罕见病

贫血可能是我们身边最常见的一种疾病，它即是一种疾病，也是一种临床表现，缺铁缺叶酸会贫血，造血障碍会贫血，但在这最常见的贫血里却有着一种病，16800人中才有1位患病的罕见贫血，晨晨就是其中一位。

一周两款新药获批！尼曼匹克C型创新疗法在美获批

美国食品药品监督管理局（FDA）批准两款尼曼匹克病C型疗法上市。

国产眼科aav基因疗法直接获美国FDA II期临床试验许可

2024.09.23 国产aav基因疗法获批美国II期IND

北京建设罕见病药品保障先行区，有望缩短患者用药等候时间

实施方案将建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，充分发挥北京天竺综合保税区的区域优势

18名受试者死亡，辉瑞新药全球撤市。GCT魔咒，除了价格，还有……

9月25日，辉瑞宣布从全球市场撤回其治疗镰刀型细胞病（SCD）的药物Oxbryta。

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