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等待17年，这300多名罕见病患者终于不再“无药可用”！
行业资讯
2020/06/05
如果不进行治疗，患者的总体中位生存期为11.6年，重型患者的中位生存期仅为8.7年。
吴润晖：关注血友病患儿 重视预防治疗意义重大
行业资讯
2020/06/05
2020年全国两会“健康中国人”系列圆桌论坛
EDP-305治疗原发性胆汁性胆管炎的研究结果公布
研究/数据
2020/06/05
研究的主要终点是评估在第12周时，受试者碱性磷酸酶(ALP)水平较治疗前或ALP正常值至少降低20%。
小胖威利综合征治疗新进展
研究/数据
2020/06/05
· 与安慰剂相比，Livoletide并没有在改变过度饮食行为这一主要终点上取得显著的改善 · Millendo停止PWS患者的livoletide项目，专注于nevanimibe和MLE-301的开发
Cell Stem Cell：靶向CD133的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤
研究/数据
2020/06/04
使得它们直接靶向结合胶质母细胞瘤细胞表面上的一种称为CD133的特定蛋白，并消灭这些癌细胞。
欧洲首个治疗青少年囊性纤维化药物有望获批
FDA/EMA /CFDA
2020/06/04
· 如果获得批准，KALYDECO®(ivacaftor)将成为欧洲首个也是唯一一种治疗R117H突变的囊性纤维化药物，R117H突变是最常见的残留功能突变，患者年龄最小为6个月
FDA授予DSG3-CAART治疗粘膜寻常型天疱疮快速通道资格
FDA/EMA /CFDA
2020/06/04
DSG3-CAART是基于宾夕法尼亚大学的许可技术，并与该大学合作开发。
治疗常染色体显性视神经萎缩的反义寡核苷酸疗法的研究进展
研究/数据
2020/06/04
· TANGO反义寡核苷酸治疗眼疾的首次体内概念验证实验 · 在美国基因和细胞疗法学会年会（ASGCT）上发表的结果进一步验证了该公司不基于突变的方法来增强蛋白表达以治疗严重的遗传性疾病的概念的有效性
治疗皮肤T细胞淋巴瘤的合成金丝桃素在欧洲获得专利
研究/数据
2020/06/03
这项新专利扩展了Soligenix的综合专利范围，包括对纯化合成金丝桃素组成成分、合成方法和在CTCL和银屑病治疗中的治疗方法的保护，并正在全世界推行。
罕见病“铜娃娃”救命药停产告急 厂家：原料断供了
行业资讯
2020/06/03
治疗该病的二巯丙磺钠注射液出现断货，母女俩已无法按正当剂量注射。
库欣病新药在美全面上市销售
行业资讯
2020/06/02
ISTURISA是首个也是唯一一个被FDA批准的11β-羟化酶抑制剂，证实可使绝大部分成年患者皮质醇水平正常化，并具有可控的安全性。
新发现！骨髓增生异常综合征的新亚型
行业资讯
2020/06/02
根据导致该病的非遗传基因突变识别出了一种独特的MDS亚型。大约每5个MDS患者中就有1个携带这种突变。
代表、委员建议医保继续扩容 创新药、罕见病药物受关注
两会与罕病
2020/06/01
《中国罕见病药物可及性报告（2019）》指出，我国罕见病患者普遍缺乏治疗药品，42%的罕见病患者未接受任何治疗，或者缺乏及时且足量的治疗。
任千里：加强罕见病科教宣传，完善罕见病治疗体系
行业资讯
2020/06/01
任千里根据基层医院诊疗罕见病过程中的经验，提出自己的观点与建议。
科学家开发出新型遗传数据库gnomAD 有望帮助攻克多种罕见疾病
研究/数据
2020/06/01
利用gnomAD的资源是一项非常巨大的工作，目前有超过100个研究团队分享了超过14万人的数据，这种协作和共享机制就能帮助完成任何单一的团队都无法完成的工作。
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