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血友病治疗新锐-ACPs和基因疗法市场展望

据Globaldata的预计，这四种基因疗法在2028年的总收入约为11.5亿美元，在8大主要市场中占血友病药物总收入的12%左右。

Cell封面：单细胞测序揭示胶质母细胞瘤的“变形计”

也正是如此才导致癌细胞难以用药物杀死。这一发现将有助于开发更好的胶质母细胞瘤治疗方法。

福泰制药向FDA提交三联疗法治疗囊性纤维化的新药上市申请

新药申请中包括优先审评的请求，如果获批优先审评权，FDA对新药申请的审核时间将缩短至自提交申请起8个月内，而非提交申请起12个月的标准审核时间。

上海科学家构建新型工具拓展基因编辑适用范围

现在全球有约7000种罕见病，占所有疾病的10%。科学界尝试用基因编辑技术去解决罕见病的难题。基因编辑好比用“剪刀”对基因组中的特定DNA片段进行敲除、加入、替换等，其作用包括改良植物性状、治疗恶性疾病等。其中，单碱基编辑技术是一种高精度基因编辑技术，自2012年CRISPR/Cas9技术被发现以来，这项技术被寄予厚望。

孩子"大肚子"千万别大意有种罕见病叫"戈谢病"

活动由青岛大学附属医院孙立荣教授主持，并邀请到山东省立医院管国涛教授、天津武清区人民医院任秀智教授以及济宁医学院附属医院陶艳玲教授等业内人士交流分享。

Science子刊：靶向嘧啶合成增强胶质母细胞瘤干细胞的分子治疗反应

这项研究发表在2019年8月7日的《Science Translational Medicine》上。

激活CD8+T细胞为多种自身免疫性疾病提供“庇护伞”

刺激CD8+T细胞或能为自身免疫性疾病带来新的治疗方法。

中药孵化的多发性硬化症1类新药获FDA临床批准

其是具有完全自主知识产权的全新化学结构类型的小分子创新药。

雷特综合征尚无药物可治，增强KCC2基因表达的化合物有望改变这一局面

KCC2的表达在人RTT神经元和RTT小鼠模型中下降了，这表明KCC2可能在RTT的病理生理学中起作用。

复旦大学实现高效脑靶向药物递送

脂质体是当前临床应用最为广泛的一类纳米药物载体。靶向脂质体药物的相关研究在近40年时间内十分活跃，但至今仍未实现临床转化，急需从源头设计调整思路。

Sarepta基因疗法扩大招患者安全性虚惊一场

相比辉瑞公司的基因疗法PF-06369926，6月举行的会议上，辉瑞公司也报告了严重不良反应。

囊性纤维化治疗新希望科学家有望利用CRISPR-Cas技术剔除致病基因突变

他们或能利用基因编辑技术来推动CRISPR-Cas治疗引发囊性纤维化的遗传性问题。

高额医疗费用难解医生楚建平呼吁将罕见病纳入医保

但每次住院治疗费用高达万元，乐乐的爸爸王子康（化名）说砸锅卖铁也要给孩子治病，但下次治疗的钱从哪里来，他也不知道，他现在不仅花光家里积蓄也已借遍亲朋好友。

科普 | 重症肌无力的规范化治疗

这些作战单元会产生恐怖分子即自身抗体，到了局部神经肌肉接头了以后，就要搞破坏，去毁灭我们这一方的粮食。

创新遗传性肥胖症疗法达到关键性3期临床终点，有望年底递交NDA

Rhythm计划在今年年底或明年初为setmelanotide提交新药申请（NDA）。

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