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资讯
创建5G先锋城市、不见面审批……中国（山东）自贸区济南片区推58项创新措施
行业资讯
2019/08/31
加快创新药品审批上市，对抗癌药、罕见病用药等临床急需创新药品实施优先审评审批。
突然失明 有可能无法逆转
行业资讯
2019/08/30
左眼无光感，瞳孔散大，视盘、视网膜水肿，血管变细，黄斑区可见樱桃红斑，是视网膜中央动脉阻塞！
社会办医取消床位规模要求
行业资讯
2019/08/30
7家试点医院为北京协和医院、中日友好医院、北京友谊医院、北京天坛医院、广安门中医医院、北京和睦家医院、北京大学国际医院。今年，通过市药监局申请，北京协和医院经国家药监局批复同意，首次获准一次性进口未在我国注册的临床急需罕见病用药米托坦片，用于肾上腺皮质癌患者治疗。
Emalex首创多巴胺D1受体拮抗剂ecopipam获美国FDA授予快速通道资格
FDA/EMA /CFDA
2019/08/30
抽动秽语综合征新药！
日本实施全球首例iPS细胞角膜移植手术
研究/数据
2019/08/30
接受移植的是一名患有重度“角膜上皮干细胞衰竭症”的女性，这种疾病会导致视力下降。
阿斯利康I型干扰素受体靶向单抗anifrolumab III期临床获得成功！
研究/数据
2019/08/30
系统性红斑狼疮新药！
RGN-137试验首名大疱性表皮松解症患者伤口完全愈合
研究/数据
2019/08/30
单盲、2期临床试验所招募的首名大疱性表皮松解症（Epidermolysis Bullosa，EB）患者对其新型局部用候选药物RGN-137应答积极。
海外代购新药移出假药监管范畴 “药神”仍存法律风险
行业资讯
2019/08/30
8月26日，全面修订的《药品管理法》重新界定了假药、劣药的范围，并单独规定未经批准进口药品的管理。
我国科学家首次揭示脊髓罕见疾病的自然病史
研究/数据
2019/08/29
SAVS可诱发脊髓出血、静脉高压等病理生理改变，常因拖延或误诊造成患者严重残疾，给家庭和社会带来沉重经济负担，是目前神经外科最富有挑战的疾病之一。由于该疾病知晓度低，治疗时机不明，治疗难度大，治疗风险高，限制了SAVS相关的临床研究，其自然病史乃至合理的临床治疗策略，亟待明确。
李亚男拍微电影，与罕见病病童交流劲感动
行业资讯
2019/08/29
“就算他们要面对自身的不便或者缺陷，他们依然不卑不亢，好有自信，做每件事亦都好认真，好值得我们学习。”
加快境外新药入闸还需务实改革
行业资讯
2019/08/29
一些网民指出，境外新药入闸还需加快务实改革，优化药品审批、注册检验和监督管理的流程，提高“临床试验”环节的效率，保障第一时间让境外新药惠及国内患者。
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)药物！反义药物Waylivra III期临床显著降低甘油三
研究/数据
2019/08/29
分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症，HoFH）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症，SMA）、Tegsedi（治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性，hATTR）、Waylivra（治疗家族性乳糜微粒血症综合征，FCS）。
肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药!新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol完成III期临床入
研究/数据
2019/08/29
近日，该公司宣布，评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床研究ORARIALS-01已完成患者入组。
Neurogene公司启动腓骨肌萎缩症自然史研究
研究/数据
2019/08/29
CMT4J患者通常会在儿童期出现上、下肢无力和肌肉萎缩症状。该病的早期发病与快速进展的病程相关，最终会导致运动功能丧失、四肢麻痹、呼吸衰竭和早亡。较晚发病患者的病程更为多变，可导致一些患者出现短暂的肌肉无力，而另一些患者则会出现快速发作的症状。
“北京方案”开启细胞免疫治疗中国之路
行业资讯
2019/08/28
成功救治的急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童佳辰（化名），至今治愈已3年。这也是中国首例单纯以HLA半相合异体CAR-T治疗的白血病患儿无癌生存时间最久的案例。
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