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脐带血治疗罕见病意义重大，建议有条件的家庭都储存脐带血

第七届脐带血大会在泉城济南隆重召开。来自复旦大学附属儿科医院的钱晓文医师和来自上海儿童医学中心陈静主任在会上就脐带血治疗罕见病的相关问题发表了课题。

新型细胞器迁移体的产生机制及其生理功能研究取得新进展

清华大学俞立教授团队与合作者在迁移体的产生机制、生物学功能等方面取得一系列进展。

孤儿药研究现状及行业发展趋势

我国也陆续出台相关降税、加速审批、将孤儿药纳入医保等措施，提高国内药企研发动力，以保障罕见病患者用药权益。

研究人员揭示唐氏综合征儿童白血病前期转化为白血病的机制

30%的唐氏综合征儿童造血干细胞中转录因子GATA1发生突变最终导致TAM，其中又有20%的儿童中GATA1突变的细胞又获得其他突变，在5年内使TAM发展为ML-DS。

中山一院体检中心全新升级，体检中有异常可直接转入院内专科治疗

除血常规、内外科、五官科、心胸、骨密度等常规体检项目外，新体检中心还增设了CT检查、磁控胶囊胃镜等特色检查项目，提高了病变检查准确率和便捷性。

美国将首次进行CRISPR人体临床研究

把“潘多拉魔盒”变成“济世悬壶”

深度学习方法可协助临床医生准确诊断糖尿病视网膜病变

科学家们通过深度学习的方法可以快速诊断糖尿病视网膜病变及黄斑水肿，并且同时能够采集患者视网膜及黄斑的高分辨率图像（如图所示），对于糖尿病相关眼部并发症的诊断及治疗具有重要的临床意义。

医保目录调整：药品调入调出程序公平公正

这是针对医保目录调整的一次专家评审现场。几位专家激烈争执，而这只是其中的一道程序。

5种植物提取物Valedia—治疗糖尿病前期对高血糖、脂质代谢异常和动脉高压疗效显著！

IIa期研究的结果已经超出了所有设定的目标，并且Valedia对有代谢性疾病风险的受试者的总体疗效已经得到证实。

Nipocalimab治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的2/3期试验启动并获得FDA快速通道资格认定

8%的wAIHA患者可能过早死亡，那些经历活跃而不受控制溶血的患者风险最高。进入ICU的重症wAIHA患者死亡风险据观察高达30%。所有患者都会因该病及其相关治疗而出现严重并发症。

临床急需新药、罕见病药上市获受理帕金森病创新疗法美国上市

临床急需新药、罕见病药上市获受理；帕金森病创新疗法美国上市；协和麒麟、拜耳、恒瑞、人福……

美国盖伦奖组委会发布2019“最佳医疗技术奖”提名

2019年美国盖伦奖是第13届。近日，美国盖伦奖组委会对今年的最佳医疗技术奖（17个）进行了提名，所有产品均为美国FDA在过去5年中批准上市并为人类健康和疾病做出骄人业绩的产品。最终评选结果将于今年10月公布。

RGN-137试验首名大疱性表皮松解症患者伤口完全愈合

单盲、2期临床试验所招募的首名大疱性表皮松解症（Epidermolysis Bullosa，EB）患者对其新型局部用候选药物RGN-137应答积极。

诺华CD20抗体治疗多发性硬化症3期结果积极

这款疗法能够让患者每月一次，在家中通过皮下注射给药。不但为控制病情提供了便利，而且可以更好的靶向淋巴节中的B细胞，减少对脾脏中B细胞的损伤。在此前，ofatumumab已经获得FDA批准作为白血病疗法。

回应社会关切，规制人体基因及胚胎研究

全国人大常委会副委员长陈竺在发言中表示，三审稿在第789条之一加上“不得损害公共利益”是合适的，回应了学术界和公众的普遍关注。

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