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南方日报：重新界定“假药”回应了社会关切
行业资讯
2019/08/28
其中较受社会关注的就是对假药劣药范围的调整，这在前两次审议中都未提到。
第三批鼓励研发申报儿童药品清单公布！
行业资讯
2019/08/28
8月28日，国家卫健委药物政策与基本药物制度司下发《关于印发第三批鼓励研发申报儿童药品清单的通知》。截至目前，我国已发布3批、共计105种鼓励研发申报儿童药品。鼓励儿童用药研发旨在促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求。
RT001治疗婴儿神经轴索营养不良的2/3期试验完成患者招募
研究/数据
2019/08/28
RT001是新型药物种类D-PUFAs（氘化多不饱和脂肪酸）中的首创药物，旨在防止ω-3和ω-6脂肪的自由基损伤和细胞死亡，ω-3和ω-6脂肪的自由基损伤是包括INAD在内众多神经退行性疾病的标志。
进口未批新藥 不按假藥论处
行业资讯
2019/08/27
没有再把未经批准进口的境外合法新藥列为假藥，并加大了对藥品违法行为的处罚力度。同时，处方藥并未纳入网络禁售範围，并通过相关制度规定做到严格监管。
境外新药入闸要按下“快进键”
行业资讯
2019/08/27
对改革临床试验管理、加快临床急需药品和医疗器械的上市审评速度作了明确指示，管理部门要用足用好用活政策，切实保障民众用药可及。
瓷娃娃行走计划 让梦想不再“摔跤”
行业资讯
2019/08/27
从一个受助者到助人者的转变，使这个项目有了更深远的意义。
互联网或成为未确诊罕见病患者的强大求医工具
研究/数据
2019/08/27
尽管网上搜索经常无法获得相关的或正确的信息，但互联网确实为罕见病患者提供了寻找罕见病专家以及获得准确疾病信息的手段。”
“河洛英才”助力破解世界医学难题
行业资讯
2019/08/26
视神经脊髓炎是一种颅内自身免疫性疾病，易反复发作，导致患者失明甚至瘫痪。因为发病机制复杂及血脑屏障的存在，该病缺少特异性治疗方案，临床痛点显著。
新版《药品管理法》通过 将于12月1日“上岗” 专家现场带您看亮点！
行业资讯
2019/08/26
提高了审评审批的效率。实行的药品上市许可持有人制度，由上市许可持有人对药品的研制、生产、经营、使用全过程的药品的安全性、有效性、质量可控性负责。
国家药监局：对临床急需短缺药、儿童用药等优先审批
行业资讯
2019/08/26
刘沛称，下一步国家药监局将继续积极配合相关部门加快推进短缺药品供应保障工作，切实保障人民用药可及。
新修订《药品管理法》审议通过 体现“四个最严”精神
行业资讯
2019/08/26
这是《药品管理法》自1984年颁布以来的第二次系统性、结构性的重大修改，将药品领域改革成果和行之有效的做法上升为法律，为公众健康提供更有力的法治保障。
科学家们在囊性纤维化疾病研究领域的新成果
研究/数据
2019/08/24
这项研究中，研究人员利用CRISPR-Cas基因编辑系统对引发囊性纤维化至少两种类型的突变进行了永久性地编辑，该技术名为SpliceFix，因为其能在修复基因的同时恢复蛋白质的产生机制。
药品管理法修订草案进入分组审议 委员建议通过
行业资讯
2019/08/24
8月22日下午，十三届全国人大常委会第十二次会议分组审议药品管理法修订草案，许多委员建议通过。
基因替代疗法有望治疗尼曼-皮克病等一系列溶酶体贮积症
研究/数据
2019/08/24
人们将NPD主要分为4种类型：A型（NPD-A），B型（NPD-B），C1型（NPD-C1）和C2型（NPD-C2）。
用数据说话，破解罕见病之难
行业资讯
2019/08/23
家人眼睁睁看着他从正常行走，到腿部肌肉萎缩只能坐在轮椅上，再到最后全身肌肉无力，呼吸不畅直至死亡，却没有药品可以有效救治。
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