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渐冻症小分子疗法2b期临床结果积极：延缓疾病进展43%

NeuroSense Therapeutics今日公布了其2b期临床试验PARADIGM的最新分析结果。

一名患者死亡！辉瑞暂停DMD基因疗法的3期给药

2024年5月7日，辉瑞在致杜氏肌营养不良症患者权益组织的一封信中表示，该公司用于治疗杜氏肌营养不良症的试验性基因疗法2期DAYLIGHT研究中的一名参与者突然死亡，为此，辉瑞暂停了与3期CIFFREO试验交叉部分相关的给药。

TSHA-102 获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定

2024 年 5 月 2 日， Taysha 公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 TSHA-102 再生医学先进疗法（RMAT）认定。

因患者招募缓慢，辉瑞终止一项III期临床

里程碑！首个Prime Editing基因编辑疗法获批临床

4月29日，Prime Medicine宣布FDA已批准其治疗慢性肉芽肿性疾病（CGD）的先导编辑（Prime Editing）药物PM359的IND申请，公司将在美国启动全球I/II期临床试验。

《为罕筑基——中国基因治疗市场和支付创新解决方案》勘误

《为罕筑基——中国基因治疗市场和支付创新解决方案》勘误

只需一针！免去上百次治疗，辉瑞基因疗法获FDA批准上市

辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国FDA已批准其所开发的一次性基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）用于治疗18岁或以上中度至重度血友病B成人患者

渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准

2023年4月25日，美国FDA批准了一种反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson上市，用于治疗SOD1基因突变的渐冻症成年患者。

FDA拒批一款罕见病基因疗法

4月22日，Abeona Therapeutics宣布：其细胞疗法 prademagene zamikeracel (pz-cel，EB-101) 收到了 FDA 的完整回复信 (CRL)，FDA拒绝了该疗法上市，并要求其提供治疗的有效信息，以及满足额外的CMC 要求才能批准申请。

全球已有15+药物获批或在研，ATTR药物最全盘点！

罕见病信息网梳理了全球已获批及在研得ATTR疗法，经统计共有至少15种药品，其中有两款已在中国获批上市，并纳入医保。

上海已有至少13家医院开通了罕见病门诊建议收藏！

上海开通罕见病门诊的医院

原发性体液免疫缺陷药物在美获批

GC Biopharma前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ALYGLO（免疫球蛋白静脉注射，human-stwk）10%液体，用于治疗17岁及以上原发性体液免疫缺陷（primary humoral immunodeficiency，PI）的成年患者。

线粒体疾病体内基因编辑疗法最新进展

港大医学院开创新平台为罕见病患提供个人化治疗

香港大学医学院17日宣布，该校研发新型干细胞平台，应用于个人化治疗罕见免疫缺陷病，为患者提供新的治疗选择。

恩泽医院成功实施罕见病MEN2肾上腺与甲状腺一期手术

近日，恩泽医院成功实施罕见病“多发性内分泌肿瘤2型（MEN2）”一期手术——“甲状腺髓样癌（MTC）全切与肾上腺嗜铬细胞瘤（PHEO）切除术”。此前，全世界范围内仅完成6例！

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