据环球新闻通讯社消息，Catalyst Pharmaceuticals生物制药公司于28日宣布支持首个兰伯特-伊顿综合征（LEMS）宣传日。

FDA官方网站显示已批准默沙东（MSD）的“first-in-class”疗法Winrevair（sotatercept）上市，用于治疗肺动脉高压（PAH）。

制药公司强生（Johnson & Johnson）于3月22日宣布，美国FDA已批准Opsynvi单片剂组合疗法，用于长期治疗世界卫生组织（WHO）功能分级（FC）为II-III级的肺动脉高压（PAH）成人患者。

据环球新闻通讯社消息，Eton Pharmaceuticals是一家专注于罕见病治疗方法开发和商业化的创新型制药公司，于22日宣布已从RELIEF THERAPEUTICS公司获取了PKU GOLIKE在美国的商业化授权。

3月13日《焦点访谈》栏目播出了“让罕见被看见”节目，这是以北京协和医院为主体，展现国家罕见病诊疗及保障工作成效的纪录片，也是全国两会之后《焦点访谈》栏目播出的首个专题纪录片。罕见病不仅是医学科学问题，更是社会民生问题、公共治理问题。病罕见，但我们的关注不能罕至。 本期节目主要内容：统计数据显示，目前，全球已确认的罕见病超7000种。罕见病不仅给患者带来痛苦和困扰，也加重了家庭负担。党的十八大以来，我国全面布局罕见病诊疗和研究，要求加强罕见病用药保障和重大疾病防控工作，在很多方面都实现了从0到1的突破。（《焦点访谈》 20240313 让罕见被看见）

3月12日，新华社发布《政府工作报告》，报告第十条提出“加强罕见病研究、诊疗服务和用药保障”。