目前，国内共32款AAV基因治疗药物IND申报获批.

过去十余年间，中国罕见病领域在多方参与和推动下，取得了极大的发展——社会大众对罕见病的了解逐步加深，境外临床急需药物快速进入中国市场，中央和地方政府都在积极探索罕见病药物支付创新。

12月11日，辉瑞宣布，其新型抗组织因子途径抑制物(anti-TFPI)marstacimab用于治疗体内不伴凝血因子抑制物的血友病A及血友病B患者的生物制品许可申请(BLA)，已获美国食品药品监督管理局(FDA)受理。

12月13日，正大天晴宣布，其注射用重组人凝血因子Ⅶa（TQG203）的一项3期临床试验达到主要终点，公司已向中国国家药监局药品审评中心（CDE）递交新药上市申请并获受理，申报用于抑制物阳性先天性血友病A或B患者以及某些特定类型罕见出血性疾病患者群体出血的治疗，以及外科手术或有创操作出血的防治。

日前，荷兰生物制药公司Pharming Group N.V.宣布扩展其罕见病药物管线，计划开发leniolisib扩展用于治疗磷脂酰肌醇3-δ激酶过度活化综合征（APDS）以外的其他原发性免疫缺陷（PID）。

12月13日，国家医保局公布了2023年版国家医保药品目录调整情况，本次调整共有126个药品新增进入目录，谈判和竞价新准入的药品价格平均降幅达61.7%。

今冬帝都的第一场雪，比往年来得略晚一些；旋踵而至的国谈官宣，波澜不惊中却也有些许亮点。

新增126种药品，其中肿瘤用药21种，新冠、抗感染用药17种，糖尿病、精神病、风湿免疫等慢性病用药15种，罕见病用药15种，其他领域用药59种。

12月13日，国家医保局召开2023年国家医保药品目录调整新闻发布会，公布2023年国家基本医疗保险、工伤保险、生育保险药品目录调整结果。经

今日，国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称《医保目录》），并将于2024年1月1日起正式实施。作为全球首个C5补体抑制剂，舒立瑞®（通用名：依库珠单抗注射液）在中国已获批的其中三项适应症被纳入《医保目录》。

今日，在国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称《医保目录》）中，阿斯利康旗下罕见病药物科赛优®（通用名：Koselugo，硫酸氢司美替尼胶囊）名列其中，该《医保目录》将于2024年1月1日起正式实施。

今日，国家医保局发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》。新版医保目录新增15个目录外罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白。

Chemomab Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，开发创新疗法以治疗需求高度未满足的罕见纤维炎症疾病，该公司前不久公布了CM-101治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的临床项目。

ImmunoForge前不久宣布，其2期临床试验中已完成首位患者用药，以评估Froniglutide对皮肌炎/多发性肌炎患者的疗效、安全性和药代动力学特性。

日前，生物医药发展史上再次迎来里程碑时刻：英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准了CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel的有条件上市许可，这也是全世界的CRISPR基因编辑疗法,CRISPR是一项在十几年前才开发出来的基因编辑方法，然而其飞快的进展已经使不少临床患者从中获益，也让整个生物技术领域看到了无限的可能。“这是令人兴奋的！虽然编辑基因组的能力是一种强大的工具，但我认为我们当