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基因编辑迎重大突破！全球首个上市药物，可同时治疗两种罕见病！

昨日，英国药品和保健产品监管机构（MHRA）已Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY™（exa-cel）的有条件上市许可，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性地中海贫血（TDT）。

基因疗法正在挑战传统医学实践，距离真正临床应用尚且任重道远

创新基因疗法给遗传性神经肌肉疾病患者带来了前所未有的治愈期望，也给神经科医生的临床实践带来了很多挑战。

罕见病目录已公布两批，业界缘何还在倡议罕见病立法

今年9月，国家卫生健康委等6部门联合发布《第二批罕见病目录》。罕见病进入目录，有助于进一步加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平。而除了目录外，业界还在呼吁探索罕见病立法。

用AAV递送抗体治疗渐冻症，这家公司获1.39亿美元A轮融资

2023年11月13日，一家位于荷兰的生物技术公司 VectorY Therapeutics 宣布完成1.29亿欧元（1.38亿美元）的A轮融资，此轮融资将用于进一步推进其渐冻症（ALS）、亨廷顿症（HD）等神经退行性疾病的抗体疗法的开发。

BeliteBio在美国眼科医师协会年会上公布了为期24个月的Tinlarebant治疗儿童期Sta

2023年11月06日，专注于推进针对具有重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新型疗法的临床阶段生物制药药物开发公司Belite Bio在美国眼科学会年会（AAO 2023）上公布了Tinlarebant治疗青少年STGD1（"LBS-008-CT02"）的24个月2期研究的最终数据。

全球首款治疗镰刀细胞贫血的基因编辑疗法英国获批，由Vertex和CRISPR联合开发

英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）已授予其联合开发的 CRISPR 基因编辑疗法 CASGEVY™（exagaglogene autotemcel）的有条件上市许可，用于治疗镰刀状细胞贫血病（SCD）和输血依赖性 β 地中海贫血（TDT）。

罕见病药品国谈成功以后，该怎么让患者拿到手、用上药？

药品国谈成功以后，想要真正要进入医院，让患者拿到手仍然面临着很多困难。2018-2021年间，国家医保局、国家卫健委等部门为了国谈药的落地，造福广大患者，连续出台了4个文件，特别提出了“双通道”这一全新的概念。

是否会将更多罕见病药品引入中国？她坚定地说：是的！

2023年第六届中国国际进口博览会举办期间，罕见病信息网特别策划《探进罕见》系列传播活动，以信息流发布、直播探展、深度专访等多维形式，全面展示进博会上的罕见病产品、技术和医学创新，以搭建医、患、企沟通平台，展示“罕见病”领域在更高舞台上的综合影响力。

上海市医师协会罕见病专业委员会成立大会暨首届年会即将召开

上海市医师协会、上海市医师协会罕见病专业委员会将于2023年11月18-19日在上海召开“上海市医师协会罕见病专业委员会成立大会暨首届年会”。

小胖威利关爱日丨关注“吃不饱的天使”

关注“吃不饱的天使”

度伐利尤单抗联合化疗在华获批为胆道癌首个免疫治疗方案

11月14日，阿斯利康宣布，度伐利尤单抗（中文商品名：英飞凡）已获国家药品监督管理局批准，联合吉西他滨和顺铂用于局部晚期或转移性胆道癌（BTC）成人患者的一线治疗，成为我国首个获批针对胆道癌的免疫治疗方案。

首个AL淀粉样变性门诊CAR-T仍保持100%ORR，BCMA CAR-T可拓展适应症还有哪些？

2023年11月13日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，Immix Biopharma公布了其在研CAR-T疗法NXC-201用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性的1b/2a期更新临床数据。这一数据也将以口头报告的形式公布于第65届美国血液学会（ASH）年会上。

Stargardt病基因疗法1/2期临床试验首例患者接受给药，评估安全性和有效性丨柯西国外资讯

2023年11月10日，生物技术公司Ocugen宣布，其针对Stargardt病的修饰基因治疗候选药物OCU410ST（AAV5-hRORA）的1/2期GARDian临床试验已对第一名患者进行了给药。

鼎新基因：RRG001眼内注射液IND获NMPA默示许可

2023年11月6日，上海鼎新基因科技有限公司（下称“鼎新基因”）宣布：由其自主研发生产的RRG001眼内注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）默示许可批准。

新盘点｜ALS、SMA、DMD、FRDA四种神经肌肉罕见病逆风翻盘，反义核酸药物ASO浓墨登场

肌萎缩侧索硬化（渐冻症，ALS）、脊髓性肌萎缩症（SMA）、杜氏肌营养不良（DMD）、弗里德赖希共济失调（FRDA）四种神经肌肉罕见病，主要表现为肌肉无力，肌肉萎缩，行动费力，逐渐加重甚至瘫痪，部分伴有肌肉疼痛、痉挛等表现，甚至累及心肌、呼吸肌危及生命。

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