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Sarepta公布杜氏肌营养不良症药物的阳性3年数据

2014/07/14

随着杜氏肌营养不良症（DMD）的药物eteplirsen的2期临床试验启动三周年的到来，Sarepta公司表示，研究中一个亚组的男孩对药物反应良好，虽然监管机构正在改变尽早批准的立场，但这次研究结果给公司获得加速批准的希望。
Jazz继续开发开发罕见病药物defibrotide

2014/07/11

Jazz继续开发开发罕见病药物defibrotide
百特国际收购孤儿药企业AesRx

2014/07/11

据外媒报道，美国药物与医疗设备制造商百特国际于周三宣布将收购孤儿药企业AesRx，LLC，并借此获得镰刀型细胞贫血病（SCD）新药Aes-103的所有权。但该收购案的具体交易金额未披露。
为何大型制药公司需要重磅炸弹药物？

2014/07/10

孤儿药是大型制药公司旨在获得“重磅炸弹”药物的一条通道。
Retrophin罕见病药物RE-024临床研究发现可能引起肝部损伤

2014/07/07

Retrophin公司于今年一月份成功在纳斯达克上市以进行一系列罕见病药物的研发。
孤儿药一周大事件（6.24-7.1）

2014/07/07

孤儿药一周大事件（6.24-7.1）
顶点制药囊性纤维化复方药物在关键后期试验中获得成功

2014/07/07

顶点制药囊性纤维化复方药物在两项备受关注的后期试验中显示可以成功改善患者的肺功能，这可能为成千上万的罕见肺疾病患者提供一种潜在的新治疗选择，也使得顶点制药的股价出现飙升。
2014上半年FDA批准的新药

2014/07/03

FDA以月均3个的稳定节奏在2014上半年批准了18个新药，相比2013上半年的13个有明显增长。大型药企里面，除了GSK和强生仍保持2013年的良好势头外，去年极其失意的诺华、礼来、阿斯利康和默沙东也在今年各有斩获。
可接受药价：重磅新药必要条件

2014/06/27

美国医疗卫生支出占国内生产总值的17%以上，成本控制成为当务之急。许多新药的人均支出每年高达数十万美元，尤其是用于治疗癌症和罕见病的药物，被称为“天价药物”。
Alexion重症肌无力药物Soliris获FDA孤儿药资格认定

2014/06/27

Alexion制药6月17日宣布，FDA指定其Soliris（依库珠单抗）为孤儿药，该药用于治疗重症肌无力（MG）。
药物中的奢侈品存在即合理？

2014/06/26

与常规制药公司希望自己主流药物的适应症最广和适用人群最多，并成为一线或二线治疗用药的王牌不同，有些药物不适合这一规律，它们的用药人数不多、诊断难，因而导致分摊成本高，价格昂贵，这一类药物是药物中的奢侈品，对大多数患者而言可望而不可及。

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