梯瓦公司治疗多发性硬化症（multiple sclerosis）长效药物Copaxone曾经每年为公司带来40亿美元的收入，然而这棵"摇钱树"将于明年失去专利保护。

孤儿药是一个欧美医药产业引进的概念。原文是Orphan Drug，被直译为中文的孤儿药，其针对的是孤儿病或者说罕见病，在我国，罕见病被定义为患病率低于1/50万的疾病。

拜耳（Bayer）5月13日宣布，抗血友病因子VIII（重组）Kogenate-FS新适应症获FDA批准，用于A型血有病成人患者的常规预防，以防止或降低出血发作的频率。

艾伯维（AbbVie）5月20日宣布，FDA已授予Humira（修美乐，通用名：adalimumab，阿达木单抗）治疗非感染性中、后或泛葡萄膜炎或慢性非感染性前葡萄膜炎的孤儿药地位。

武田（Takeda）5月20日宣布，单抗药物Entyvio（vedolizumab）获FDA批准，用于中度至重度活动性溃疡性结肠炎（ulcerative colitis，UC）和克罗恩病（Crohn's disease，CD）成人患者的治疗。

日前,《恩度单药治疗NF2临床试验第一阶段总结会》在先声药物研究院成功召开｡

辉瑞公司最近又与英国大学达成一项协议，旨在寻找新的罕见病治疗药物。

2014年第二季度预期的重要事件包括FDA对三个已知作用机理的药物的审批决议：免疫调节剂聚乙二醇干扰素β-1a（百健艾迪）和抗生素tedizolid phosphate（Cubist公司）。聚乙二醇干扰素β-1a的研发公司也向欧盟提交了市场申请，Cubist预计在今年年中也会提交这样的申请。

汤森路透数据表明，2001-2010年间，孤儿药市场的增长率为25.8%。而2018年，孤儿药市场规模预计将增长到1270亿美元，是全球处方药市场（不含通用名药物）增长率的2倍。彼时，孤儿药的市场份额将占到全球处方药市场的15.9%。

孤儿药逐步成为全球最“高大上”药品

我国孤儿药立法一片空白，虽然全球已有30多个国家和地区有孤儿病相关法案，我国大陆却仍在呼吁出台“罕见病法”。