资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
17名广东政协委员助推罕见病医疗保障水平提升
GM1神经节苷脂贮积症基因疗法英国临床试验获批
复发性或难治性套细胞淋巴瘤研究新进展
杭州“西湖益联保”推出热点问题官方解答 戳进来看
真性红细胞增多症药物5年长期结果公布
2021年第一届“华西国际罕见病论坛”
诊断难、治疗难、负担重 罕见病迎来靶向治疗新进展
海口市人民医院逯军医生：“博弈”罕见病
南通4龄童高血压 原是罕见心脏病“捣鬼” 无锡明慈医院小切口手术2小时成功矫治
EB-101进入III期临床，治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)！
“爱心厦门”在全国率先开展重特大罕见病患者救助工作
胎儿肚子里藏着另一个胎儿，发病率五十万分之一，该终止还是继续妊娠？
岁月很“短” 陪伴很“长” 一家人为他点亮罕见人生
治疗系统性硬化症，局部用内皮素受体拮抗剂TMB-003获美国FDA孤儿药资格
家里有没有闲置的自行车 帮帮这些特殊患儿的家长
治疗两种罕见代谢疾病，Ultragenyx公司两款基因疗法在1/2期临床研究中获长期阳性数据
FDA发布2020年新药年度报告，孤儿药获批占大头 文章链接：制药网 https://www.zyz
新版医保目录破解“用药”难题
研究对“孤儿药”采购作出特殊安排
用爱为“渐冻人”丈夫创造生命奇迹
突破性罕见病药今日在中国获批 治疗X连锁低磷血症
FDA授予治疗结节病的XTMAB-16孤儿药资格认定
原发性胆管炎药物获EC孤儿药资格认定
有望斩获第4款FDA批准疗法，Alnylam皮下注射RNAi疗法3期临床试验结果积极
镰刀型细胞贫血症基因疗法最新数据公布
山东首例造血干细胞移植治疗重症联合免疫缺陷病患儿从山一大一附院顺利出仓
小伙患罕见“睡不醒”怪病
卵磷脂胆固醇酰转移酶缺乏肾病最新临床前研究
治疗软组织肉瘤药物获FDA孤儿药资格认定
200万分之一的噩运，盯上了10个月大的镇江宝宝！
<
...
122
123
124
125
126
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
