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国务院办公厅关于推动药品集中带量采购工作 常态化制度化开展的意见
岳阳市一人民医院成功诊治一例新生儿罕见症 先天性乳糜胸
55万药费报销37万！“穗岁康”能否解罕见病之“渴”？
河北中西医结合儿童医院成功救治粘多糖患儿
完善重特大罕见病医疗救助体系——访省人大代表刘健
温抗体型自身免疫性溶血性贫血临床研究最新进展
SLC6A1癫痫基因疗法获FDA儿科罕见病和孤儿药资格认定
ALS药物获EMA孤儿药资格认定
MSK斯隆儿童医院新药获FDA批准，用于高危神经母细胞瘤
被诊断为“脑瘫”的娃娃站起来了
17个月大宝宝哭闹不止 原是“小石头”作怪
甲基丙二酸血症是种什么“怪病”？与遗传有关
「代表委员说」湖南省人大代表袁运长：加强罕见病保障及预防
镰刀型细胞贫血症基因疗法研究最新进展
原发性硬化性胆管炎的临床研究招募到首位患者
一起来攻克疑难未诊断疾病——浙江大学医学中心 | 良渚实验室需要你
首个3期DMD基因治疗项目完成首位患者给药
尼曼匹克病治疗新进展
浦东企业为“不罕见的罕见病”开出“中国处方”
广东省人大代表张翠梅：建立广东罕见病专项医疗保障制度
19岁的写诗女孩获评“浙江骄傲”用右手拇指在手机上完成创作 为毛不易写歌词《故乡游》
北京协和医院：为4岁罕见病宝宝送上“特殊生日礼”
21岁女青年住进杭州一家儿童医院，原因……
“西湖益联保”投保人总计突破100万
治疗肝豆状核变性，AAV9基因疗法UX701新药临床试验申请在美获批
四款创新药拟纳入突破性治疗品种，来自武田、和铂医药、赛诺菲/阿斯利康
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小胖威利综合征药物获FDA儿科罕见病资格认定
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