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喜忧参半！是否批准Bylvay用于治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒
《2023年中国白塞病人生存状况报告》发布
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刘念教授：对转座元件的调控和功能的探索
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天泽云泰自主研发用于罕见病和儿童专用创新药VGM-R02b获批临床
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2023下半年值得关注的10大FDA批准
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诺西那生钠注射液新数据，对基因治疗后临床未满足效果的SMA婴幼儿存在潜在益处
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潜在首款！治疗“石头人症”，FDA咨询委员会投票支持新药批
中国首个治疗发作性睡病的创新药盐酸替洛利生片获批上市
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国家药监局：罕见病新药审批速度在所有药品中最快，将继续加速
多学科讲座+专家义诊+免费检测!第九届“儿童骨髓衰竭性疾病宣传日”活动来袭!
两款罕见疾病药物纳入优先审评审批
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