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转甲状腺素蛋白淀粉样变性反义药物获FDA孤儿药资格认定
罗氏CD20xCD3双特异性抗体获美国FDA授予孤儿药资格!
肌管和中心核肌病反义疗法获FDA快速通道资格认定
多发性骨髓瘤(MM)新药！美国FDA授予三特异性T细胞激活疗法HPN217快速通道资格(FTD)!
囊性纤维化反义疗法获FDA和EMA孤儿药资格认定
埃勒斯-当洛综合征疗法获FDA孤儿药资格认定
非典型畸胎样横纹肌样瘤疗法获FDA孤儿药和儿科罕见病资格认定
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神经母细胞瘤小分子药物获FDA孤儿药资格认定
两种罕见病基因疗法获EMA孤儿药资格认定
真性红细胞增多症药物获FDA批准
杜氏肌营养不良症基因疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA 批准首个最常见类型矮小症儿童生长发育药物
Alport综合征治疗药物在欧提交上市申请
转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)新药！
软骨肉瘤抗体药获FDA孤儿药资格认定
全身型重症肌无力(gMG)首创新药！FcRn拮抗剂Vyvgart在日本获批，再鼎医药引进中国!
罕见血管炎新药！美国FDA批准Tavneos：首个口服选择性补体C5a受体抑制剂
罕见病基因疗法！美国FDA授予Skysona优先审查
FDA批准细胞和基因疗法产品
急性髓性白血病双重PIM/FLT3抑制剂获FDA孤儿药资格认定
系统性硬化症药物获FDA孤儿药资格认定
脆性X综合征致幻剂成分药物获FDA孤儿药资格认定
Dravet综合征药物获FDA孤儿药资格认定
驯鹿医疗CT120全人源双靶点产品获美国FDA孤儿药认定
克拉伯病基因疗法获EMA孤儿药资格认定
首个获FDA授予孤儿药资格的治疗下丘脑性肥胖
sotorasib(AMG510）获治疗结直肠癌获孤儿药资格
贝克肌营养不良症药物获FDA快速通道资格认定
全球首个β地中海贫血基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo获FDA优先审查：用于全部基因型输血依赖患者！
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