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耳聋基因疗法获得美国FDA授予孤儿药和罕见病称号，有望明年进入临床研究
多发性硬化症(MS)新药！渤健Tysabri皮下注射剂型获欧盟批准：治疗复发缓解型MS患者！
远端肾小管酸中毒药物即将在欧获批
von Hippel-Lindau病相关肾细胞癌药物获FDA优先审评资格
武田针对急性遗传性血管性水肿发作的治疗药物飞泽优®获批
复发性呼吸道乳头瘤病疗法获FDA孤儿药资格认定
转移性葡萄膜黑色素瘤疗法获FDA孤儿药资格认定
胱氨酸病基因疗法获欧盟孤儿药资格认定
极罕见高胆固醇遗传性病药物在美获批
粘膜黑色素瘤疗法获FDA孤儿药资格认定
视网膜色素变性疗法获FDA孤儿药资格认定
骨髓增生异常综合征研究新进展
钼辅因子缺乏症A型药物在美获批
Krabb病药物获FDA孤儿药和儿科罕见病资格认定
杜氏肌营养不良症突变靶向疗法在美获批
慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病药物在美获批
首个治疗系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)的生物药!
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在欧盟即将获批上市，在中国已进入审查！
Alagille综合征药物的新药申请提交已完成
罕见病病基因疗法获FDA儿科罕见病和孤儿药资格认定
镰刀型细胞贫血基因疗法获EMA优先药物资格认定
全球首个治疗黏多糖贮积症2型的注射液获批
腺样囊性癌药物获FDA孤儿药资格认定
腺样囊性癌药物获FDA孤儿药资格认定
嗜酸性食管炎药物获FDA快速通道资格认定
特发性肺纤维化药物获FDA孤儿药资格认定
骨髓纤维化药物在欧获批
罕见遗传性癫痫基因疗法获儿科罕见病和孤儿药资格认证
肝素诱导性血小板减少症药物获FDA孤儿药资格认定
杜氏肌营养不良症药物获FDA孤儿药资格认定
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